Una conversación con el Dr. Massimo Radaelli, director general de Noventia Pharma y Napo Therapeutics
Noventia Pharma es una empresa farmacéutica especializada con sede en Milán, Italia. Fundada en 2009 y con operaciones en el sur de Europa, Noventia se centra en la investigación, el desarrollo y la comercialización de medicamentos huérfanos: productos farmacéuticos y biotecnológicos desarrollados para tratar determinadas afecciones médicas raras.
Massimo Radaelli es el fundador, presidente y director ejecutivo de Noventia Pharma, y también el director ejecutivo y miembro de la junta directiva de Napo Therapeutics. Ambas empresas se centran principalmente en enfermedades raras y cada una ha sido reconocida por El europeo en sus premios anuales como ‘Compañía Biofarmacéutica e Innovador del Año – Europa 2024’ con el Dr. Massimo Radaelli como ‘Mejor CEO del Año 2024 – Sector Biofarmacéutico’. Nos reunimos con el Dr. Radaelli para reflexionar sobre este reconocimiento y discutir el trabajo vital de las empresas que dirige con tanto éxito.
Lo primero felicitarte por los premios. ¿Qué es lo que más te agrada de este reconocimiento?
Massimo Radaelli:Gracias y es un honor para mí recibir estos tres premios a nivel europeo, que reconocen mi largo y constante compromiso con la investigación y el desarrollo de productos huérfanos para el cuidado y la terapia de pacientes con enfermedades raras. Pero sobre todo quiero compartir estos premios con mis equipos. Con los hombres y mujeres que trabajan juntos cada día y tienen el compromiso, la dedicación y la pasión en desarrollar nuevas soluciones terapéuticas para pacientes afectados por enfermedades raras.
Amplíe las actividades de las dos empresas que gestiona: Noventia Pharma y Napo Therapeutics.
SEÑOR:Las dos empresas trabajan en sinergia en dos áreas terapéuticas bien identificadas: el Sistema Nervioso Central (SNC) y la Gastroenterología.
Fundé Noventia Pharma en 2009, y desde el principio nos hemos centrado en enfermedades raras con foco en el SNC y Onco-Hematología. En la segunda área terapéutica hemos desarrollado un producto registrado a nivel europeo para tratar adultos con leucemia mieloide aguda (LMA). Ahora, el reto de Noventia Pharma se centra en una enfermedad ultrarara: la enfermedad de Lafora, una enfermedad neurológica progresiva y debilitante que aparece repentinamente en la adolescencia con una forma grave de epilepsia mioclónica progresiva, deterioro intelectual, ataxia, espasticidad, pérdida visual y, en etapas posteriores, psicosis y demencia. Nuestro otro enfoque es la enfermedad de Pompe, que se encuentra en la fase de investigación y desarrollo.
La segunda empresa, Napo Therapeutics, se centra específicamente en enfermedades raras del sistema gastrointestinal y, más precisamente, en un producto de molécula pequeña para el tratamiento del síndrome del intestino corto (SIC) y de una patología ultrarara conocida como enfermedad de inclusión de microvellosidades (MVID). una enfermedad genética del intestino que causa incapacidad para absorber nutrientes, acidosis metabólica, desnutrición de alcalosas y generalmente comienza inmediatamente después del nacimiento. Los síntomas a menudo ponen en peligro la vida y actualmente no existe tratamiento para esta enfermedad.
Hable un poco sobre el sector de las ciencias de la vida y su dirección de viaje.
SEÑOR: El sector de las ciencias de la vida es un pilar fundamental de la economía global y tiene un impacto directo en la calidad de vida y el bienestar de la sociedad en todo el mundo. Es un sector que abarca una amplia gama de industrias, incluidas la biotecnología, la farmacéutica, los dispositivos médicos y el diagnóstico. En los últimos años, la innovación se ha acelerado a un ritmo sin precedentes, gracias a los avances en genómica, terapia génica, biología sintética e inteligencia artificial.
Estas tecnologías están revolucionando la forma en que entendemos y tratamos las enfermedades, mejorando la eficacia de los tratamientos y reduciendo el tiempo que lleva desarrollar nuevos fármacos. Al mismo tiempo, el sector de las ciencias biológicas está llamado a responder a desafíos importantes, como el envejecimiento de la población, la sostenibilidad de los sistemas de salud y la necesidad de un acceso equitativo a la atención a nivel mundial.
¿Cómo está transformando la innovación tecnológica y, en particular, la IA la investigación farmacéutica?
SEÑOR: Los sectores farmacéutico y biotecnológico están experimentando una importante transformación gracias a la innovación tecnológica y, más concretamente, a la adopción de la IA. La IA está transformando varios aspectos de la industria, revolucionando la I+D farmacéutica y permitiendo el descubrimiento de nuevos medicamentos de forma más eficiente y a menores costos. Los algoritmos avanzados de aprendizaje automático y los modelos lingüísticos permiten el análisis de grandes cantidades de datos clínicos para identificar nuevos objetivos terapéuticos.
¿En su opinión, qué área de la industria biofarmacéutica debería ser prioritaria para la mayor inversión?
SEÑOR:Las empresas biofarmacéuticas están invirtiendo en tecnologías digitales para optimizar la cadena de suministro, desde la planificación hasta el abastecimiento, la fabricación, la entrega y el soporte posventa. La transformación digital se ha convertido en una prioridad estratégica –y debería seguir siéndolo– ya que tiene el potencial de mejorar la productividad de la I+D. A través de esta inversión, las empresas que sean capaces de maximizar el potencial de la IA prosperarán a largo plazo, ampliarán la innovación más rápidamente y mejorarán los resultados de los pacientes.
¿Cuáles son los principales desafíos y factores que influyen en el sector biofarmacéutico europeo?
SEÑOR: El sector en Europa se enfrenta a un panorama complejo caracterizado por importantes desafíos económicos, geopolíticos y regulatorios. Este contexto requiere una fuerte capacidad de agilidad e innovación para mantener la competitividad. La creciente presión sobre los precios de los medicamentos y los cambios regulatorios que actualmente se están discutiendo con la Unión Europea ciertamente influirán en las estrategias de las compañías farmacéuticas. Entonces, como digo, se requiere una gran capacidad de agilidad e innovación para mantener la competitividad europea en medio de un nuevo panorama emergente en el que China ocupará un lugar destacado. Por lo tanto, las empresas europeas del sector deberán mejorar su eficiencia operativa y optimizar los costes de I+D.
¿Qué podría realmente marcar la diferencia?
SEÑOR: Para mí, una de las piedras angulares sobre las que depende el desarrollo del sector biofarmacéutico es la colaboración entre las partes interesadas, es decir, investigadores, grupos de defensa de pacientes, agencias reguladoras y las empresas en las que trabajamos. Todo esto desempeñará un papel crucial a la hora de impulsar la innovación y el desarrollo futuros. Al combinar recursos, conocimientos y experiencia, estas colaboraciones tienen el poder de acelerar el progreso, en particular en el tratamiento de enfermedades raras, beneficiando en última instancia a pacientes de todo el mundo.
Por favor, subraye la importancia de la investigación en enfermedades raras y, además, explique por qué se denominan medicamentos huérfanos.
SEÑOR:Si bien las enfermedades raras individuales pueden afectar a una pequeña fracción de la población mundial, colectivamente son una prioridad de salud pública. Pero cada vez hay más conciencia sobre las enfermedades raras y sus diagnósticos: se han identificado más de 7.000, lo que arroja una tasa de prevalencia del 3,5% al 5,9% y afecta a alrededor de 260 a 440 millones de personas en todo el mundo, la mayoría de las cuales son niños.
A pesar de su rareza, la carga que suponen las enfermedades raras para los pacientes y sus familias es profunda. Las enfermedades raras suelen tener un impacto significativo en la calidad de vida de los pacientes, afectando a su bienestar físico, mental y social.
Un medicamento huérfano se define como un agente farmacéutico desarrollado específicamente para tratar enfermedades raras, por lo que la rareza de estas enfermedades a menudo resulta en una viabilidad comercial limitada para los desarrolladores de medicamentos, de ahí el término medicamentos “huérfanos”.
También existe una enorme necesidad médica insatisfecha: aproximadamente el 95% de las enfermedades raras no tienen tratamiento aprobado por la FDA y la EMA. ¿Cómo influye esto en el paisaje?
SEÑOR: Las empresas de biotecnología más pequeñas suelen participar en el desarrollo inicial de una molécula de fármaco que luego puede ser comercializada o adquirida por empresas farmacéuticas más grandes. Con el aumento de los activos y la tecnología de terapia celular y génica, el mercado de tratamientos para enfermedades raras está creciendo rápidamente y volviéndose aún más competitivo.
En los últimos años se ha producido un aumento en el número de aprobaciones de medicamentos huérfanos por parte de la FDA y la EMA, especialmente en oncología, neurología y hematología.

Describa algunas de las interesantes innovaciones y tendencias que alterarán el tratamiento de enfermedades raras.
SEÑOR: Innovaciones como las terapias génicas, los medicamentos personalizados y los enfoques de la medicina de precisión están ganando impulso en el campo del tratamiento de enfermedades raras.
Las terapias genéticas ofrecen curas potenciales para trastornos genéticos raros modificando o reemplazando genes defectuosos. Las medicinas personalizadas, por otro lado, tienen como objetivo adaptar los tratamientos basándose en la composición genética de un paciente individual, asegurando la máxima eficacia y los mínimos efectos adversos.
Además, la llegada de la medicina de precisión, que tiene en cuenta diversos factores como las influencias genéticas, ambientales y de estilo de vida, tiene un gran potencial para mejorar las opciones de tratamiento de enfermedades raras.
En conclusión, el auge de los medicamentos huérfanos ha revolucionado el panorama del tratamiento de enfermedades raras, ofreciendo nuevas esperanzas y posibilidades a las personas y familias afectadas por estas enfermedades.
¿Cuáles son los aspectos que definen el papel de un director ejecutivo biofarmacéutico en el panorama actual?
SEÑOR: Los cambios que mencioné anteriormente requieren adaptar la forma en que hacemos negocios y, especialmente, la forma en que gobernamos las empresas. La idea del CEO como la única persona al mando está obsoleta. El nuevo CEO, además de trabajar en equipo, debe facilitar la interacción de su gente. Pero, sobre todo, debe estar muy bien preparado para el campo en el que juega.
Una persona que sea capaz de explotar asociaciones estratégicas y sepa mantener la agilidad operativa podrá afrontar mejor los desafíos del futuro.
Nuestra última pregunta: en su opinión, en sólo tres palabras, ¿qué cualidades debe poseer un CEO?
SEÑOR: Las tres cualidades más importantes de un director ejecutivo son la inteligencia emocional, la compasión y la capacidad de inspirar grandeza en sus empleados. Estas cualidades son esenciales para involucrar y retener empleados talentosos y ayudarlos a prosperar tanto en su vida personal como profesional. Pero personalmente añadiría un cuarto elemento indispensable en los negocios: una perspectiva ética.
