Aspectos destacados clave
La motixafortida movilizó eficazmente suficientes células madre hematopoyéticas (HSC) en pacientes con anemia falciforme, lo que permitió un acceso acelerado a las terapias génicas.
El 90 % (9 de 10) de los pacientes pudieron recolectar suficientes HSC para permitir el progreso en la fabricación de terapia génica.
El 86% (6 de 7) de los pacientes no habían logrado previamente recolectar suficientes células con plerixafor.
Los resultados respaldan el uso de motixafortida como agente único eficaz como movilizador de HSC en personas con anemia de células falciformes para terapias génicas.
Hallazgos presentados en ASH 2025
LONDRES, Reino Unido / ACCESS Newswire / 6 de diciembre de 2025 / Ayrmid, Ltd. (“Ayrmid” o la “Compañía”), la empresa matriz de Gamida Cell Inc., anunció hoy datos alentadores del mundo real sobre el uso de motixafortida, un inhibidor de CXCR4 de acción prolongada autorizado por Ayrmid bajo la marca APHEXDA®, para movilizar HSC en pacientes con anemia falciforme sometidos a terapia génica. Los resultados se presentaron en la Reunión Anual de 2025 de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH), que tendrá lugar del 6 al 9 de diciembre en Orlando, Florida.
Actualmente, la motixafortida está aprobada por la FDA en combinación con filgrastim (G-CSF) para la movilización de células madre en el mieloma múltiple. La eficacia y el perfil farmacológico del producto han despertado un interés creciente en su uso potencial para la anemia de células falciformes, donde la recolección de células madre adecuadas sigue siendo una barrera importante para la terapia génica. Muchos pacientes no movilizan suficientes células con los métodos estándar, lo que limita el acceso al tratamiento curativo.
Investigadores de cinco centros de tratamiento evaluaron el uso real de motixafortida en diez pacientes de entre 14 y 50 años. Cada paciente se sometió a uno o más ciclos de recolección durante dos o más días para obtener la cantidad de células madre necesarias para la fabricación de terapia génica.
Entre los siete pacientes en los que anteriormente había fallado el plerixafor, la motixafortida condujo a una mejora sustancial en la movilización de células madre, lo que permitió a seis de los siete recolectar con éxito suficientes células para avanzar hacia la fabricación de terapia génica. La fabricación o infusión de un producto de terapia génica está en marcha y dos pacientes ya han sido trasplantados y han demostrado un injerto adecuado.
El Dr. John Manis, Director del Servicio de Medicina Transfusional y Profesor Asociado de Patología de la Facultad de Medicina de Harvard, comentó: “La aprobación de terapias genéticas para la anemia de células falciformes ha abierto la puerta a resultados transformadores, pero la recolección inadecuada de células madre ha retrasado significativamente la fabricación e impedido que algunos pacientes comiencen el tratamiento. Estos hallazgos sugieren que la motixafortida puede ayudar a superar este desafío y, con más estudios, ampliar el acceso a terapias que potencialmente cambian la vida”.
Acerca de la anemia de células falciformes
La anemia de células falciformes, también conocida como anemia de células falciformes, es un trastorno sanguíneo hereditario grave causado por una mutación genética que conduce a glóbulos rojos rígidos y deformes. Estas células pueden obstruir el flujo sanguíneo, provocando episodios repentinos de dolor intenso, conocidos como crisis de dolor, y provocando complicaciones potencialmente mortales. Ayrmid se dedica a promover terapias que ayuden a las personas que viven con anemia falciforme a controlar sus síntomas y mejorar su calidad de vida.
Acerca de Ayrmid Ltd. y Gamida Cell
Ayrmid Ltd. es la empresa matriz de Gamida Cell Inc., una empresa pionera en terapia celular que desarrolla tratamientos novedosos diseñados para convertir las células en potentes terapias. Gamida Cell Inc. actualmente tiene dos productos aprobados por la FDA en el mercado de EE. UU., a saber, Omisirge (consulte la información de prescripción completa actual, incluido el recuadro de advertencia, aquí) y APHEXDA® (consulte la información de prescripción completa actual aquí). Gamida Cell opera como una subsidiaria de propiedad absoluta de Ayrmid Limited, una entidad del Reino Unido. Para obtener información adicional, visite www.gamida-cell.com o siga a Gamida Cell en LinkedIn, X, Facebook o Instagram.
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FUENTE: Ayrmid Pharma Ltd.
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