Hace unos 18 años, una niña de 4 años con un cáncer de células nerviosas raras recibió una infusión de células inmunes que fueron diseñadas genéticamente para combatir la enfermedad. Desde entonces, ella ha permanecido libre de cáncer, posiblemente convirtiéndola en la Paciente más antiguo con cáncer que recibió este tratamiento personalizadoInforme de investigadores 17 de febrero en Medicina de la naturaleza.
Como parte de un ensayo clínico, la niña recibió Terapia de células CAR-Tun tratamiento que requiere eliminar algunas de las células inmunes de un paciente y programarlas para atacar y matar células cancerosas antes de devolverlas. Desde 2017, siete terapias de células CAR-T han sido Aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos para algunos cánceres de sangre. Pero los tumores sólidos, como el neuroblastoma de la niña, han sido más difíciles de tratar con esta tecnología.
Esto se debe a que los tumores sólidos, que representan aproximadamente el 90 por ciento de todos los tipos de cáncer, son más difíciles de penetrar y están equipados con moléculas que pueden obstaculizar las células modificadas, dice Helen Heslop, un médico científico del Baylor College of Medicine y Texas Children’s Hospital en Houston.
“El neuroblastoma es el primer tumor sólido donde parece que podría haber efectos curativos con las células CAR-T”, dice el inmunoterapeuta del cáncer Carl June, quien no participó en el estudio. “Es realmente emocionante, creo, ver que esto suceda”.
El equipo de Heslop reclutó a 19 niños con neuroblastoma, 11 con cáncer de crecimiento activo y ocho que tenían un alto riesgo de recaída. De 2004 a 2009, los 19 fueron infundidos con células CAR-T. Dentro de los siete años posteriores al tratamiento, 12 pacientes recayeron y murieron. De los siete sobrevivientes, cinco corrían el riesgo de recaída cuando se trataban y estaban libres de enfermedades de 10 a 15 años después. Los otros dos tenían cáncer de crecimiento activo en el momento en que estaban infundidos con el tratamiento. Uno todavía estaba en remisión ocho años después, pero dejó de participar en el estudio en ese momento; El otro es el sobreviviente de 18 años.
“Creo que ahora necesitamos saber por qué algunas personas progresaron y algunas personas no”, dice June, quien trabaja en la Facultad de Medicina de la Universidad de Pensilvania Perelman. Quizás en pacientes que no continuaron beneficiándose, ni las células diseñadas no se quedaron lo suficiente o el tumor perdió la proteína a las que se dirigía a las células.
Desde que se realizó este estudio, dice Heslop, ella y otros investigadores han agregado moléculas especiales a las células CAR-T para que duren más y rastreen los tumores mejor. En 2023, los investigadores del Hospital de Niños Bambino Gesù en Italia publicaron un estudio en el que nueve de 27 pacientes con neuroblastoma no tenían signos de cáncer. seis semanas después de recibir celdas CAR-T de próxima generación. Cinco de esos pacientes estaban libres de cáncer de uno a dos años después. Los resultados a largo plazo deberían salir pronto.
“Esperemos que esos pacientes también tengan un beneficio sostenido y sobrevivan a largo plazo”, dice Heslop. Si bien se necesitaría una gran investigación más, dice que esto es un rayo de esperanza de que el neuroblastoma, y quizás otros tumores sólidos, pueda ser tratable con CAR-T.