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En la enfermedad de células falciformes, la hemoglobina anormal hace que las células sanguíneas de una persona se endurezcan y tengan forma de media luna. Estas células deformes se agrupan y bloquean el flujo sanguíneo a los órganos, provocando ataques de dolor extremo. Luego, las células mueren prematuramente, dejando una falta de glóbulos rojos sanos o anemia.

La beta talasemia también causa anemia porque el cuerpo produce menos hemoglobina de lo normal.

Las personas con beta talasemia potencialmente mortal necesitan transfusiones de sangre cada tres a cinco semanas y otros medicamentos durante toda su vida.

«Tanto la anemia falciforme como la beta talasemia son enfermedades dolorosas que duran toda la vida y que en algunos casos pueden ser mortales», afirmó el jueves Julian Beach, director ejecutivo interino de calidad y acceso a la atención sanitaria de la MHRA del Reino Unido.

Casgevy está destinado a restaurar la hemoglobina funcional en el cuerpo. La terapia no es una droga tradicional. Más bien, implica un procedimiento complicado. Las células madre de un paciente se extraen de su médula ósea y luego se envían a un laboratorio para su fabricación. Allí, los científicos usan Crispr para realizar una edición en un gen destinado a activar una versión funcional de la hemoglobina.

Luego, los pacientes deben someterse a un tratamiento de acondicionamiento para preparar su médula ósea para recibir las células modificadas. Después, es posible que tengan que pasar un mes o más en un hospital mientras las células editadas se instalan en la médula ósea y comienzan a producir glóbulos rojos sanos.

En un ensayo realizado por Vertex y Crispr Therapeutics, 45 pacientes fueron tratados con Casgevy, pero solo 29 fueron seguidos durante al menos 18 meses. De ellos, 28 no sufrieron crisis de dolor intenso durante al menos un año después del tratamiento.

En un estudio de pacientes con beta talasemia, hasta el momento 54 pacientes han recibido Casgevy. De 42 que recibieron un seguimiento prolongado, 39 no necesitaron una transfusión de sangre durante al menos un año después del tratamiento. Los tres restantes tuvieron una reducción de más del 70 por ciento en la necesidad de transfusiones. Los efectos secundarios del tratamiento incluyen náuseas, fatiga, fiebre y mayor riesgo de infección. Ambos juicios están en curso.

Debido a que Crispr está diseñado para alterar permanentemente el genoma, los científicos creen que los efectos podrían durar años, si no décadas.

Actualmente, la anemia de células falciformes se puede curar con un trasplante de médula ósea de un donante de tejido muy compatible, pero sólo alrededor del 20 por ciento de los pacientes lo tienen. Los trasplantes también son riesgosos y es posible que no funcionen. Pueden causar una complicación potencialmente mortal en la que las células madre del donante atacan el cuerpo del receptor.

Vertex y Crispr Therapeutics no han anunciado el precio de la terapia, pero es probable que sea caro. Vertex dice que está trabajando estrechamente con las autoridades sanitarias nacionales de EE. UU. para garantizar el acceso de los pacientes elegibles lo más rápido posible.