Casi un año después de su aprobación, el Primer tratamiento médico que utiliza la tecnología ganadora del Premio Nobel. crujiente ahora se está administrando a los pacientes.
Llamado Casgevy, el tratamiento de edición de genes está destinado a personas con anemia falciforme y un trastorno sanguíneo relacionado llamado beta talasemia. Reguladores del Reino Unido aprobó el tratamiento en noviembre de 2023, seguido por los EE.UU. y Europa en diciembre. Vertex, la compañía farmacéutica que comercializa Casgevy, anunció en una conferencia telefónica sobre resultados del 5 de noviembre que la primera persona que recibió Casgevy fuera de un ensayo clínico recibió la dosis en el tercer trimestre de este año. La compañía informó $2 millones en ingresos de ese paciente. (Casgevy debutó con un precio de 2,2 millones de dólares en Estados Unidos).
“Cagevy ha sido recibido con entusiasmo por pacientes, médicos y formuladores de políticas, y el lanzamiento está cobrando impulso en todas las regiones”, dijo Stuart Arbuckle, director de operaciones de Vertex, en la conferencia telefónica sobre resultados. Agregó que más pacientes están accediendo comercialmente al tratamiento.
Cuando WIRED hizo un seguimiento con Vertex por correo electrónico, la portavoz Eleanor Celeste se negó a proporcionar la cantidad exacta de pacientes que recibieron Casgevy. Sin embargo, la compañía dice que 40 pacientes se han sometido a recolecciones de células antes de recibir el tratamiento, frente a los 20 pacientes del último trimestre.
En la anemia falciforme y la beta talasemia, los pacientes no producen hemoglobina saludable, la sustancia de los glóbulos rojos responsable de transportar oxígeno por todo el cuerpo. La culpa la tienen los errores en el gen de la hemoglobina. Como resultado, las personas con anemia falciforme tienen glóbulos rojos duros con forma de media luna que se pegan entre sí y bloquean el flujo sanguíneo, provocando ataques extremos de dolor. Estas crisis de dolor pueden durar horas o días y pueden llevar a los pacientes al hospital. En la beta talasemia, el cuerpo no produce suficiente hemoglobina, lo que provoca anemia. Las personas con beta talasemia grave necesitan transfusiones de sangre periódicas cada varias semanas durante toda su vida.
Casgevy funciona utilizando Crispr para modificar las propias células de una persona para que produzcan un tipo saludable de hemoglobina.
El retraso en los pacientes que reciben Casgevy no es necesariamente inesperado, ya que el tratamiento es complejo de administrar y sólo ciertos hospitales pueden realizar el procedimiento. En la conferencia telefónica sobre resultados de la semana pasada, Arbuckle dijo que ahora hay 45 centros de tratamiento autorizados para administrar Casgevy, y Vertex espera que ese número aumente a aproximadamente 75 en todo el mundo.