Un paciente con tipo 1 diabetes ha comenzado a producir su propia insulina después de recibir un trasplante de células pancreáticas.
Por primera vez en los humanos, estas células de los islotes se han editado genéticamente para que el paciente no las rechazara, eliminando la necesidad de medicamentos inmunosupresores.
La diabetes tipo 1 generalmente comienza cuando el sistema inmune ataca por error las células de los islotes en el páncreas, que son responsables de producir insulina. La condición generalmente se maneja con una dieta cuidadosa e inyecciones regulares de insulina, pero una tratamiento emergente implica reemplazar las células de los islotes dañados por las funcionales.
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En un nuevo estudio de prueba de concepto, un paciente masculino de 42 años, que había tenido diabetes tipo 1 desde la edad de 5 años, recibió un trasplante de células de islotes de un donante sano. Las células se administraron a través de una serie de inyecciones en el músculo de su antebrazo.
Durante las siguientes 12 semanas, las células produjeron con éxito la insulina en respuesta a los picos de glucosa, como después de las comidas. Pero el aspecto más importante es que el paciente no requirió inmunosupresores.
Normalmente, el sistema inmune reconocerá las células trasplantadas como extrañas y las destruirá, lo que hace que la terapia sea ineficaz. Para evitar esolos pacientes reciben medicamentos que suprimen su sistema inmune. Esa solución funciona, pero deja a los pacientes vulnerables a infecciones y otras enfermedades.
Entonces, antes de que las células fueran implantadas, se realizaron tres ediciones genéticas usando el CRISPR herramienta. Dos ediciones redujeron la cantidad de antígenos particulares que usan las células T adaptativas para identificar objetos extraños. La tercera aumentó la producción de una proteína llamada CD47, que a su vez bloquea las respuestas innatas de las células inmunes.
No todas las ediciones genéticas fueron exitosas, sino de una manera que proporcionó un grupo de control intrigante. Las células sin ediciones exitosas fueron asesinadas por células T en unas pocas semanas, mientras que las que noquearon la producción de antígeno todavía estaban eliminadas por células asesinas y macrófagos naturales.
Solo aquellos con tres ediciones exitosas sobrevivieron, y afortunadamente había suficientes en el injerto para permanecer funcionales.
La técnica había mostrado previamente prometedor en las pruebas en monos y ratonespero esto marca la primera vez que se ha intentado en humanos. Estudios similares en humanos han demostrado ser prometedor, pero siempre con la ayuda de drogas inmunosupresores, que traen sus propias complicaciones.
El año pasado, médicos reportado que una mujer joven en China recibió un trasplante de células productoras de insulina cultivadas de su cuenta células madre. En cuatro meses, su cuerpo pudo producir suficiente insulina para mantenerse dentro de un rango seguro de glucosa en sangre durante más del 98 por ciento del día.
Los investigadores en el nuevo estudio dicen que su método no solo podría hacer tratamientos más efectivos y seguros para la diabetes, sino que podría aplicarse a otros tipos de células, reduciendo la necesidad de inmunosupresores con otros trasplantes.
La investigación fue publicada en El New England Journal of Medicine.