El estudio demostró recuperación hematopoyética temprana y sostenida e independencia transfusional
Omisirge es una nueva y novedosa opción de trasplante para pacientes con SAA
Se establecerá capacidad de fabricación adicional para Omisirge en EE. UU.
Representa una aprobación complementaria de la FDA para Omisirge.
DUBLÍN, IE Y LONDRES, REINO UNIDO / ACCESS Newswire / 5 de diciembre de 2025 / Ayrmid Ltd. (“Ayrmid” o la “Compañía”), la empresa matriz de Gamida Cell Inc., líder en innovación en terapia celular, anuncia que ha recibido la aprobación de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (“FDA”) para Omisirge (Omidubicel-onlv) para el tratamiento de la anemia aplásica grave (SAA).
Esta aprobación se basa en el estudio en curso, abierto y de un solo centro, dirigido por el Dr. Richard Childs del Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre (NHLBI) de los Institutos Nacionales de Salud (NIH), que demostró resultados muy alentadores, entre ellos:
Tiempo medio de recuperación de neutrófilos: 11 días
El 86% de los pacientes tuvo una recuperación temprana y sostenida de los neutrófilos a los 100 días.
La recuperación inmune postrasplante fue rápida
El 86% de los pacientes logró la independencia de la transfusión de glóbulos rojos
No se observaron casos de enfermedad de injerto contra huésped (EICH) aguda grave de BMT-CTN o EICH crónica
Tasa de supervivencia general y libre de enfermedad del 92 %.
El Dr. Richard Childs del Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre (NHLBI) de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) comentó: “La aprobación de Omisirge es un importante paso adelante en las opciones de tratamiento disponibles para pacientes con una gran necesidad médica no cubierta. Los pacientes en el estudio con anemia aplásica tenían alto riesgo, pero tuvieron resultados significativamente mejores de lo esperado y demostraron tasas notablemente rápidas y altas de injerto de neutrófilos. Esto se logró con tasas bajas de GVHD aguda leve y sin enfermedad crónica. GVHD significa que los pacientes lograron un rápido regreso a una vida normal”.
El Dr. Joe Wiley, presidente y director ejecutivo de Ayrmid, comentó: “Además de su aprobación inicial de la FDA para neoplasias hematológicas en 2023, Omisirge es una opción de trasplante nueva y novedosa para los muchos pacientes con SAA que no tienen un donante emparentado compatible. Esta aprobación es potencialmente transformadora para los pacientes que viven con SAA, dada la recuperación rápida y sostenida de los recuentos sanguíneos observada. En Ayrmid, seguimos profundamente comprometidos con el avance de terapias innovadoras para ayudar a los pacientes con necesidades médicas graves no cubiertas”.
Para satisfacer la demanda esperada de los pacientes con SAA, Ayrmid tiene una asociación estratégica con RoslinCT para la producción de Omisirge en los EE. UU. junto con las instalaciones de fabricación existentes. La transferencia de tecnología y la fabricación comercial de Omisirge se llevarán a cabo en las instalaciones de fabricación de CGMP de terapia celular de última generación y especialmente diseñadas por RoslinCT en Hopkinton, MA. a partir de 2027.
Acerca de la anemia aplásica grave
La anemia aplásica grave es un trastorno hematológico poco común y potencialmente mortal en el que la médula ósea no produce suficientes células sanguíneas. El trasplante de células madre ofrece una cura potencial; sin embargo, muchos pacientes carecen de un hermano donante compatible. Ayrmid está avanzando en terapias para abordar esta necesidad médica insatisfecha.
Acerca de Ayrmid Ltd. y Gamida Cell
Ayrmid Ltd. es la empresa matriz de Gamida Cell Inc., una empresa pionera en terapia celular que desarrolla tratamientos novedosos diseñados para convertir las células en potentes terapias. Gamida Cell Inc. actualmente tiene dos productos aprobados por la FDA en el mercado de EE. UU., a saber, Omisirge (consulte la información de prescripción completa actual, incluido el recuadro de advertencia, aquí) y APHEXDA® (consulte la información de prescripción completa actual aquí). Gamida Cell opera como una subsidiaria de propiedad absoluta de Ayrmid Limited, una entidad del Reino Unido. Para obtener información adicional, visite www.gamida-cell.com o siga a Gamida Cell en LinkedIn, X, Facebook o Instagram.
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FUENTE: Ayrmid Pharma Ltd.
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