Ha llegado el momento de la prueba: la primera persona ha sido tratada en un ensayo de terapia génica muy esperado que tiene como objetivo convencer a las células envejecidas para que adopten una identidad más joven.
El ensayo clínico probará un enfoque novedoso que implica activar tres genes que parecen “reprogramar parcialmente” células viejas, permitiéndoles comportarse como si fueran jóvenes otra vez. Algunos científicos sostienen que una reprogramación parcial podría rejuvenecer órganos viejos. Pero este ensayo probará la activación de los tres genes como método para tratar una enfermedad (en este caso, una forma de glaucoma, una enfermedad que puede causar ceguera).
La esperanza es que las proteínas codificadas por estos genes permitan la regeneración de las neuronas del nervio óptico, que conecta el ojo con el cerebro y que puede dañarse en personas con glaucoma. Estas neuronas normalmente no se regeneran en los adultos. La empresa que patrocina el ensayo, Life Biosciences de Boston, Massachusetts, anunció el 9 de junio que había tratado a su primer participante.
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Hay mucho en juego. La prueba pondrá a prueba la seguridad del enfoque de reprogramación, que es una preocupación persistente en el campo. Estudios en animales en varios laboratorios han sugerido que la reprogramación parcial se puede realizar de manera segura, pero se teme que pueda llevar a algunas células a un estado canceroso.
“La reprogramación tiene una gran ventaja si se puede utilizar de forma segura en las personas”, afirma Matt Kaeberlein, cofundador de Optispan, una empresa de medicina preventiva centrada en la longevidad en Seattle, Washington. “La tecnología aún es muy temprana y el potencial de efectos secundarios catastróficos es alto”.
Como resultado, el ojo es probablemente un buen primer lugar para probar la técnica, dice Kaeberlein, porque las posibilidades de efectos secundarios potencialmente mortales son menores con cambios en el ojo que en otros órganos.
Retroceder el reloj
El objetivo de la reprogramación parcial es hacer retroceder en el tiempo a las células adultas envejecidas, restaurando las características de las células jóvenes sin hacer retroceder tanto a las células viejas que pierdan su identidad especializada (y su función) por completo. Para ello, Life Biosciences aprovecha tres de los cuatro genes que, en el laboratorio, pueden manipularse para reprogramar células adultas a un estado similar al de una célula madre.
En 2020, investigadores del laboratorio de David Sinclair en la Facultad de Medicina de Harvard en Boston, Massachusetts, y sus colegas, descubrieron que la activación de estos tres genes en ratones con nervios ópticos dañados promovía la regeneración neuronal y revertía la pérdida de visión en ratones ancianos y con glaucoma. Desde entonces, Life Biosciences ha estudiado este método en roedores y monos y no ha observado efectos adversos graves del tratamiento, afirma Sharon Rosenzweig-Lipson, directora científica de la empresa.
En el ensayo clínico, Life Biosciences pretende tratar hasta 12 personas con glaucoma y eventualmente incluir a algunos participantes con una afección aguda y grave llamada NAION que también causa daño a los nervios del ojo.
La empresa se basa en un virus comúnmente utilizado en terapia génica para transportar los tres genes de reprogramación a las células ganglionares de la retina, cuyos largos brazos forman el nervio óptico. Como característica de seguridad adicional, el sistema está diseñado para que los genes se activen cuando el participante toma un antibiótico llamado doxiciclina. Si se retira el antibiótico, los genes se apagan. “Nos da mucho control”, afirma Rosenzweig-Lipson. “Y la capacidad no sólo de activarlo, sino también de desactivarlo y no dejarlo en expresión más tiempo del necesario para rejuvenecer las células”.
verdadera juventud
El éxito del ensayo sería una bendición para las personas con glaucoma y NAION, pero si eso significa que las células modificadas son realmente “más jóvenes” y pueden reprogramarse para mejorar la longevidad es una cuestión más importante, dice Pete Williams, neurobiólogo traslacional del Centro de Investigación Ocular de Australia en Melbourne.
Rosenzweig-Lipson afirma que la empresa se ocupa de “una enfermedad relacionada con la edad a la vez”. “No estamos pensando en el rejuvenecimiento de todo el cuerpo en este momento”, dice. “Esperamos llegar allí algún día, pero no estamos allí ahora”. Life Biosciences también ha estado estudiando su enfoque en modelos animales de enfermedad hepática.
Para las afecciones oculares, Williams acoge con agrado una nueva estrategia para tratar el daño a los nervios de la retina, un campo que, según él, no recibe suficiente financiación ni atención. Pero también le preocupa la brillante atención pública sobre el tratamiento de Life. “Ha recibido mucha publicidad”, dice. “Si esto sale catastróficamente mal, podría arruinarnos a todos en el futuro”.
Este artículo se reproduce con autorización y se publicó por primera vez el 9 de junio de 2026.
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