Un hombre y una mujer con una rara y devastadora enfermedad autoinmune han estado en remisión durante más de 15 años después de recibir un trasplante de células madre. Los resultados positivos, publicados en Med, sugieren que el tratamiento experimental justifica un ensayo clínico más amplio, dicen los científicos.
Las dos personas padecían una enfermedad grave y potencialmente mortal en la que las células inmunitarias producen anticuerpos que desencadenan un ataque a la médula espinal y al nervio que conecta el ojo y el cerebro, lo que lleva a una afección llamada trastorno del espectro de neuromielitis óptica (NMOSD). Los síntomas tienden a aparecer en episodios que duran días o meses e incluyen dolor ocular, pérdida de visión, vómitos y debilidad o parálisis que afecta brazos y piernas. Los tratamientos actuales pueden prevenir estos episodios con medicación continua, pero no funcionaron en estos dos individuos.
Después del trasplante de células madre, la función neurológica del hombre mejoró y reanudó una vida normal y tuvo dos hijos. La mujer pudo utilizar sus brazos con mayor eficacia que antes del tratamiento y ya no necesita medicación para reducir los síntomas.
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“No creo que podamos decir que sea una cura, pero claro, ha abordado el problema que la enfermedad ha causado durante este largo período de tiempo”, dice Jiao Jiao Li, ingeniero biomédico de la Universidad Tecnológica de Sydney en Australia.
Como parte del tratamiento, llamado trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas, se extraen células madre de un donante de la sangre de otra persona. El procedimiento se ha utilizado para tratar algunos cánceres, la anemia falciforme y otras afecciones sanguíneas. Massimo Filippi, coautor del estudio y neurólogo del Hospital IRCCS San Raffaele en Milán, Italia, y sus colegas dicen que este es el primer uso de esta terapia para tratar el NMOSD.
El hombre fue el primero en someterse al alotrasplante y recibió células madre en 2009 de su hermana. Al año siguiente, la mujer recibió células de un donante no emparentado. Los dos participantes recibieron una única infusión de células madre de su donante.
Es emocionante poder mantener a estas personas libres de síntomas durante un largo período de tiempo, dice Bruce Milthorpe, científico de la Universidad Tecnológica de Sydney.
Reinicio del sistema inmunológico
Antes del trasplante, los participantes recibieron medicamentos de quimioterapia llamados fludarabina y treosulfán y un fármaco de anticuerpo monoclonal para eliminar las células B del sistema inmunológico que producen los anticuerpos que atacan la médula espinal y el nervio óptico.
Antes de recibir sus trasplantes de células madre, los dos individuos también recibieron un tratamiento corto de anticuerpos y medicamentos inmunosupresores para evitar que las células del donante atacaran a las células sanas del receptor, también conocida como enfermedad de injerto contra huésped, una complicación común después de los trasplantes de células madre. La complicación puede poner en peligro la vida, dice Li. Ninguna persona desarrolló anticuerpos asociados con NMOSD y desarrollaron sistemas inmunológicos saludables, informan los autores del estudio.
Li dice que el procedimiento reemplaza completamente el sistema inmunológico de la persona. Mientras que otras versiones del tratamiento que utilizan las propias células madre de una persona restablecen el sistema inmunológico. Sin embargo, estas versiones podrían no funcionar tan bien para personas con enfermedades autoinmunes si las células B que producen los anticuerpos atacantes no se erradican por completo, añade.
Milthorpe dice que no está claro si un trasplante de células madre beneficiaría a todas las personas con NMOSD, debido al pequeño tamaño de la muestra del estudio. También puede resultar complicado encontrar donantes adecuados. Pero el estudio podría utilizarse como prueba para iniciar un ensayo clínico, añade.
El método que utilizó el equipo para obtener células madre directamente de la sangre del donante también es un avance positivo, dice Milthorpe, porque es menos invasivo que recolectar células madre de la médula ósea de una persona.
Los autores dicen que los dos participantes también desarrollaron algunos resultados negativos, incluida la inflamación de los ganglios linfáticos, una deficiencia de anticuerpos que requirió tratamiento y cáncer de vejiga. El desarrollo de cánceres secundarios no es infrecuente después de un trasplante de células madre, y los autores dicen que los riesgos deben sopesarse frente a las mejoras en los síntomas y la calidad de vida.
Los propios trasplantes de células madre también son riesgosos. Las infecciones que se desarrollan después del tratamiento son la segunda causa más común de muerte asociada con esta terapia. El equipo dice que el procedimiento debería reservarse para personas jóvenes que no ven mejores síntomas con el tratamiento estándar o que tienen trastornos autoinmunes concurrentes.
Este artículo se reproduce con autorización y se publicó por primera vez el 19 de junio de 2026.
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