Alethio Therapeutics (Alethio), una empresa biofarmacéutica con sede en Abingdon-on-Thames que desarrolla terapias de próxima generación para neoplasias mieloproliferativas (NMP), ha anunciado la finalización de una financiación Serie A de 80,46 millones de euros (90 millones de dólares/67 millones de libras esterlinas) con exceso de suscripción.
La ronda fue codirigida por los nuevos inversores Sofinnova Partners y RA Capital, junto con el inversor fundador Oxford Science Enterprises, con el apoyo adicional de Cancer Research Horizons y la Universidad de Oxford. Como parte de la financiación, Graziano Seghezzi, socio director de Sofinnova Partners, y Maxwell DeNies de RA Capital se han incorporado al consejo de administración de Alethio.
“Las empresas más transformadoras se basan en conocimientos que desafían los supuestos arraigados en la medicina. En las MPN, el campo ha aceptado desde hace mucho tiempo que controlar la enfermedad es suficiente. Alethio desafía ese supuesto. Al apuntar a las células que impulsan la enfermedad, su enfoque tiene el potencial de llevar a los pacientes más allá del manejo de los síntomas hacia una verdadera modificación de la enfermedad. Todo esto se basa en un equipo excepcional y fundadores con un profundo conocimiento de la enfermedad”, afirmó Graziano Seghezzi, socio director de Sofinnova Partners.
Alethio fue fundada en 2021 como una empresa derivada de la Universidad de Oxford por los profesores Adam Mead y Beth Psaila, dos médicos científicos reconocidos mundialmente en MPN. Las neoplasias mieloproliferativas (MPN), incluida la trombocitemia esencial (TE), son cánceres de la sangre caracterizados por la producción descontrolada de células sanguíneas y un mayor riesgo de trombosis, cicatrización de la médula ósea (mielofibrosis) y transformación en leucemia aguda, explicó la startup británica.
“Alethio Therapeutics nació de años de investigación en la Universidad de Oxford y de nuestra experiencia directa en el tratamiento de pacientes con MPN. Fundamos la empresa para garantizar que el conocimiento profundo de las enfermedades humanas y la ciencia rigurosa se traduzcan en medicamentos que puedan alterar la progresión de la enfermedad, no solo controlar sus síntomas. Nuestro objetivo es ofrecer a los pacientes una esperanza real, ayudándoles a vivir vidas más largas y saludables”, mencionaron los cofundadores Mead y Psaila en el sitio web.
Según la compañía, las terapias actuales para la ET son tratamientos no dirigidos que existen desde hace décadas, como la hidroxicarbamida y el interferón, que pueden afectar y dañar desproporcionadamente las células sanas.
Alethio afirma estar siguiendo un enfoque diferente, desarrollando terapias dirigidas diseñadas para eliminar selectivamente las células causantes de enfermedades que sustentan las MPN. La compañía señala que este enfoque modifica las características subyacentes de la enfermedad, restablece recuentos sanguíneos saludables, reduce el riesgo trombótico y, en última instancia, mejora los resultados de los pacientes.
“Con demasiada frecuencia, el primer encuentro de un paciente con ET es un evento trombótico que lo lleva a la sala de emergencias. Lo que sigue suele ser un tratamiento de por vida con terapias que pueden causar efectos secundarios onerosos y están asociados con altas tasas de resistencia. Alethio se fundó con una convicción simple: si se pueden eliminar selectivamente las células que provocan la enfermedad, se puede redefinir lo que es posible para los pacientes. Esta financiación nos permite convertir esa convicción en realidad”, afirmó el Dr. Rohit Batta, director ejecutivo de Alethio. Terapéutica.
El programa principal de Alethio, ATX-011, es un anticuerpo monoclonal de primera clase dirigido a G6B, diseñado para tratar la trombocitemia esencial. G6B es un nuevo objetivo en MPN, expresado de forma única en células madre iniciadoras de MPN, pero no en células madre sanas. También se expresa en megacariocitos y plaquetas, las células que provocan la trombosis y la transformación en mielofibrosis.
La startup del Reino Unido destacó que estos hallazgos respaldan el potencial de ATX-011 para brindar un amplio beneficio terapéutico en pacientes con MPN, independientemente de la mutación del controlador. Alethio está avanzando con ATX-011 a través de estudios que permitan IND y hacia el desarrollo clínico en ET.
También informó que se seleccionaron datos preclínicos de ATX-011 para presentación oral en la Reunión Anual de 2026 de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH).
La empresa también ha creado ARTEMIS (motor traslacional e investigación avanzada para neoplasias mieloproliferativas), que es un motor integrado de descubrimiento y desarrollo para NMP. Alethio dice que ARTEMIS está diseñado para identificar, validar y eliminar sistemáticamente el riesgo de nuevos impulsores mutantes de enfermedades y candidatos terapéuticos contra estos objetivos.
Impulsado por ARTEMIS, Alethio está construyendo una línea de nuevas terapias biológicas modificadoras de enfermedades para las NMP. Además de ATX-011, también está desarrollando un programa dirigido a la enfermedad provocada por la calreticulina mutante (CALR), que ocurre en aproximadamente el 30% de los pacientes con MPN.
“Desde su formación, Alethio ha logrado un progreso increíble al traducir la ciencia pionera de la Universidad de Oxford en una empresa de biotecnología ambiciosa y enfocada. El equipo ha creado no solo un programa líder prometedor, sino también la plataforma de descubrimiento ARTEMIS, que proporciona un poderoso motor para futuras innovaciones en desarrollo. Estamos orgullosos de continuar apoyando a la compañía y encantados de dar la bienvenida a un sindicato tan experimentado para ayudar a Alethio en la transición a la siguiente etapa de crecimiento; generando un impacto significativo para los pacientes en la clínica”, afirmó Sally Dewhurst, directora de Oxford Science Enterprises.
La compañía planea utilizar este capital para hacer la transición a una compañía en etapa clínica, desplegando capital para avanzar en su programa líder, ATX-011, hasta la finalización de los estudios de Fase 1/2a en trombocitemia esencial (ET) y hasta la preparación de la Fase 3, mientras también avanza con programas MPN adicionales hacia la presentación de IND.