El número cuenta la historia antes que cualquier otra cosa. En noviembre de 2025, los médicos estadounidenses recetaban leucovorina a niños con autismo a una tasa de 835 por cada 100.000 consultas ambulatorias. Dos años antes, esa cifra era de 34. No se había aprobado ningún nuevo medicamento. No se había informado de ningún avance en ningún ensayo clínico. Lo que cambió, sostienen ahora los investigadores de la UC San Diego, fue el ciclo de noticias y luego la Casa Blanca.
Su estudio, publicado esta semana en JAMA Network Open, es quizás el ejemplo reciente más sorprendente de un fenómeno que sigue preocupando a los médicos: que el talonario de recetas puede seguir al comunicado de prensa, a veces durante meses, a veces durante años, antes de que llegue la evidencia para justificarlo.
De la historia de una familia a una tendencia nacional
La leucovorina, también conocida como ácido folínico, es una forma reducida biológicamente activa de ácido fólico que se ha utilizado durante décadas en oncología, principalmente para reducir los efectos tóxicos de los medicamentos de quimioterapia como el metotrexato. Su papel potencial en el autismo es más nuevo y considerablemente más controvertido. Pequeños ensayos clínicos han sugerido que algunos niños con autismo y deficiencias relacionadas con el folato pueden mostrar mejoras en la comunicación verbal después de tomar el medicamento. La palabra clave, como señalan los investigadores, es “algunos”. La evidencia es sugestiva, no establecida; el subgrupo de pacientes al que podría ayudar no se ha definido con precisión; y no se han realizado grandes ensayos controlados aleatorios.
Lo que sucedió a continuación se parece un poco a un estudio de caso sobre cómo se mueve la información médica en la era de las redes sociales. El 17 de febrero de 2025, un segmento de CBS Evening News presentó a una familia cuyo hijo, diagnosticado con autismo a los dos años y medio, supuestamente había dicho su primera palabra a los pocos días de comenzar a tomar leucovorina a los tres años. A los cinco años, según su madre, se había matriculado en el jardín de infancia normal. El segmento llamó la atención de la televisión. En cuestión de días rebotó en las redes sociales; El 25 de febrero, Autism Speaks, la organización sin fines de lucro sobre autismo más grande de Estados Unidos, había destacado la historia en su sitio web.
Los datos de prescripción, extraídos de la base de datos Epic Cosmos que cubre más de 300 millones de registros de pacientes en más de 1.800 hospitales y más de 41.500 clínicas en los 50 estados, muestran una clara inflexión en torno a ese punto. Después de aproximadamente dos años estables con una media mensual de aproximadamente 34 recetas por cada 100.000 encuentros entre niños con autismo, las tasas comenzaron a aumentar de manera constante en febrero de 2025. Es decir, meses antes de que la Casa Blanca dijera una palabra al respecto.
Entonces el gobierno intervino
El 22 de septiembre de 2025, la tendencia entró en un registro completamente diferente. El presidente Trump y el secretario de Salud y Servicios Humanos, Robert F. Kennedy Jr., promovieron públicamente la leucovorina como un tratamiento potencial para los déficits del habla en el autismo. En cuestión de semanas, las tasas de prescripción habían vuelto a aumentar. En noviembre, la cifra había superado los 835 por cada 100.000 encuentros, un aumento de más de 24 veces con respecto a la base de referencia de 2023-2025. “El momento fue sorprendente”, dijo Joshua Rothman, profesor clínico asistente de pediatría en UC San Diego, quien dirigió el estudio. “Los aumentos comenzaron después de una historia ampliamente vista en los medios y se aceleraron nuevamente después de que los funcionarios federales discutieron públicamente el medicamento. Esto resalta cuán rápidamente la práctica clínica puede cambiar cuando un tratamiento capta la atención del público”.
Los investigadores tienen claro que su estudio no nos dice si la leucovorina realmente ayuda a los niños con autismo. No puede. El conjunto de datos rastrea prescripciones, no resultados; No hay manera, sólo a partir de estos registros, de saber si los niños que recibieron el medicamento mejoraron, empeoraron o no mostraron cambios. Lo que los datos sí muestran, con cierta precisión, es el mecanismo por el cual la información pública, filtrada a través de la televisión y el respaldo gubernamental, se tradujo en comportamiento clínico a escala nacional.
Un experimento natural que nadie planeó
“Las familias de niños con autismo a menudo buscan terapias que puedan mejorar la comunicación y la calidad de vida, especialmente cuando las opciones de tratamiento son limitadas”, dijo Rothman. “Lo que este estudio muestra es la rapidez con la que la información compartida a través de la cobertura de noticias, las redes sociales y las figuras públicas puede influir en los patrones de prescripción del mundo real, incluso antes de que grandes ensayos clínicos establezcan si un tratamiento es realmente seguro y eficaz para un uso amplio”. La cohorte de este estudio incluyó a 838.801 niños con autismo, lo que representa casi 12 millones de consultas ambulatorias. Entre los que recibieron leucovorina, alrededor del 53 por ciento tenían entre cinco y once años; la distribución por sexo (aproximadamente el 77 por ciento de hombres) siguió la demografía conocida del diagnóstico de autismo. En otras palabras, se trata de pacientes reales, muchos de ellos bastante jóvenes, cuyos médicos tomaban decisiones en ausencia de pruebas aleatorias sólidas.
Hay un detalle que vale la pena señalar. En marzo de 2026, la FDA aprobó la leucovorina, pero para una afección completamente diferente: la deficiencia del transporte de folato cerebral causada por variantes confirmadas del gen FOLR1, una enfermedad neurológica genética ultrarara. El medicamento no fue aprobado para el trastorno del espectro autista. Esa distinción es importante porque la decisión de la FDA crea una ambigüedad en el panorama: la leucovorina ahora tiene un estatus regulatorio legítimo para una indicación que suena relacionada pero genéticamente específica, lo que puede hacer que sea más fácil justificar la prescripción no autorizada en conversaciones clínicas, incluso cuando la evidencia para un uso más amplio en el autismo sigue siendo escasa.
Rothman y sus colegas enmarcan la situación con el optimismo mesurado de los investigadores que ven oportunidades en un desastre. “Ahora tenemos un ejemplo del mundo real de cómo la atención pública puede acelerar la adopción de una terapia antes de que la evidencia se ponga al día por completo”, dijo. El aumento de las prescripciones, cualquiera que sea su sabiduría clínica, ha creado efectivamente una gran población no controlada de niños que reciben leucovorina, población que, en principio, podría servir como base para estudios observacionales del tipo que podría ayudar a responder la pregunta subyacente. El siguiente paso, sostiene Rothman, es generar datos de ensayos rigurosos para que las familias y los médicos puedan tomar decisiones genuinamente informadas, en lugar de decisiones determinadas por lo que apareció en las noticias en febrero pasado.
Si esa evidencia llegará antes de que la atención se desvanezca es, por supuesto, otra cuestión. Las modas médicas tienen su propia vida media. La pregunta más duradera que plantea este estudio es cómo debería responder la medicina cuando la información pública, y no la revisión por pares, marca el ritmo.
https://doi.org/10.1001/jamanetworkopen.2026.13286
Preguntas frecuentes
¿Está aprobada la leucovorina para tratar el autismo?
No. A principios de 2026, la FDA no había aprobado la leucovorina para el trastorno del espectro autista. En marzo de 2026, la agencia lo aprobó para una condición genética rara y específica, la deficiencia del transporte cerebral de folato, pero ese es un diagnóstico distinto del autismo. La prescripción de leucovorina para el autismo sigue estando fuera de etiqueta, lo que significa que los médicos pueden hacerlo pero sin el respaldo probatorio que requiere la aprobación formal.
¿Cuál es la evidencia real de que la leucovorina ayuda a los niños con autismo?
La evidencia es limitada y preliminar. Pequeños ensayos clínicos han sugerido que algunos niños con autismo que también tienen deficiencias relacionadas con el folato pueden experimentar mejoras en la comunicación verbal. Sin embargo, no se han completado grandes ensayos controlados aleatorios que confirmen la seguridad y eficacia del medicamento para un uso amplio en el autismo, razón por la cual los investigadores exigen estudios más rigurosos antes de que continúe la prescripción generalizada.
¿Por qué las recetas aumentaron tan dramáticamente antes de que la Casa Blanca hiciera algún anuncio?
Los datos sugieren que un segmento de CBS Evening News de febrero de 2025, que presentaba a una familia que informaba de mejoras dramáticas en el lenguaje de su hijo autista después del tratamiento con leucovorina, fue suficiente para comenzar a cambiar los patrones de prescripción a nivel nacional. Ese aumento precedió al ascenso a la Casa Blanca en unos siete meses, lo que ilustra cuán poderosa puede ser la cobertura de los principales medios de comunicación por sí sola para dar forma a la práctica clínica, incluso sin el respaldo del gobierno.
¿Podría esta rápida adopción generar problemas de seguridad?
La leucovorina generalmente se considera de bajo riesgo, pero los autores del estudio enfatizan que aún no existen datos de seguridad a gran escala específicos para niños con autismo que toman el medicamento a largo plazo. La preocupación no es que se sepa que la leucovorina es dañina, sino que un aumento de 24 veces en la prescripción ha superado la base de evidencia necesaria para saber quién se beneficia, quién no y en qué dosis. Esa brecha entre la aceptación y la evidencia es lo que los investigadores quieren que se cierren los ensayos clínicos.
¿Qué hace que esta situación sea un “experimento natural”?
Debido a que el aumento en la prescripción fue provocado por eventos externos (un segmento de noticias, un anuncio del gobierno) y no por cualquier estudio clínico planificado, los investigadores pueden tratar el patrón de antes y después como una especie de ensayo accidental. El gran número de niños que ahora reciben leucovorina, combinado con registros médicos electrónicos nacionales, podría en principio permitir a los científicos comparar los resultados entre los que recibieron el medicamento y los que no, generando evidencia del mundo real que podría ayudar a responder la pregunta clínica fundamental.
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