Aptamer Group plc (AIM: APTA), el desarrollador del novedoso Optimer® aglutinantes para permitir la innovación en la industria de las ciencias biológicas, anuncia hoy que su aglutinante Optimer contra las células asociadas con la enfermedad hepática fibrótica, desarrollado para la administración dirigida de cargas útiles terapéuticas a la enfermedad hepática fibrótica, se envió a una de las 15 principales compañías farmacéuticas para su evaluación por su cuenta. Aplicaciones terapéuticas.
El vehículo de administración Optimer se desarrolló para apuntar selectivamente a las células relacionadas con la enfermedad hepática fibrótica, como parte de una asociación de pago por servicio con la compañía farmacéutica que comenzó en 2020. El trabajo posterior en Aptamer Group que combina Optimer con una carga útil de terapia génica modelo ha Se ha demostrado que Optimer permite la administración selectiva de la terapia génica específicamente a células fibróticas del hígado humano en pruebas de laboratorio, sin interacción con otros tipos de células hepáticas. Esto permite que la terapia génica sea eficaz en las células hepáticas fibróticas objetivo, sin efecto en las células hepáticas no objetivo. Se observó un efecto significativo de la terapia génica administrada con Optimer, en comparación con la terapia génica sola, con un valor de p inferior a 0,01, lo que indica que la probabilidad de estos resultados es superior al 99 % debido a la administración de la terapia génica con Optimer. . Dado que estos datos demuestran la administración terapéutica exitosa utilizando el aglutinante Optimer, el socio farmacéutico solicitó muestras del material para su propia evaluación, con miras a obtener la licencia de este aglutinante para un mayor desarrollo de nuevos medicamentos hepáticos de precisión. El material requerido ha sido fabricado por Aptamer Group y, tras las pruebas internas realizadas por la empresa, ha sido entregado al socio farmacéutico.
La administración dirigida a poblaciones celulares específicas está mostrando un uso cada vez mayor en todo el sector farmacéutico, ya que tiene el potencial de aumentar la eficacia y reducir los efectos secundarios de los medicamentos. Entre los ejemplos de asociaciones publicitadas para desarrollos de medicina de precisión específicamente dirigidos se incluyen la concesión de licencia a Ionis Pharmaceuticals Inc. para un único vehículo de entrega de Bicycle Therapeutics Inc. por 45 millones de dólares por adelantado, con pagos por hitos adicionales y regalías por cada programa desarrollado en el marco de la colaboración; Asociación de Takeda Pharmaceutical con Peptidream Inc, y Peptidream Inc recibió hasta 3.500 millones de dólares, excluyendo pagos de regalías por vehículos de reparto dirigidos al sistema nervioso central. Ambos acuerdos demuestran la necesidad urgente y los altos valores asociados con desarrollos y activos de esta naturaleza en el sector para apuntar con éxito a los vehículos de reparto.
Las estimaciones sugieren que en todo el mundo se pierden anualmente dos millones de vidas a causa de enfermedades hepáticas, y 1.500 millones de personas padecen enfermedades hepáticas crónicas. La enfermedad hepática más común es la enfermedad hepática esteatósica, que representa aproximadamente el 60% de los casos, que en sus peores etapas se conoce como esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH) y puede progresar a cáncer de hígado. A pesar de esta prevalencia, las opciones de tratamiento son limitadas y actualmente solo hay un medicamento aprobado para MASH y la fibrosis hepática. El vehículo de administración de Aptamer se puede combinar simplemente con terapias génicas u otras cargas terapéuticas para permitir el desarrollo de nuevos enfoques de medicina de precisión para el tratamiento de la enfermedad fibrótica del hígado y los cánceres de hígado en esta área de gran necesidad insatisfecha.
El Dr. Arron Tolley, director técnico de Aptamer Group, dijo: “Estamos encantados de poder suministrar nuestros aglutinantes Optimer a nuestro socio farmacéutico para su evaluación. Sus comentarios positivos sobre nuestros datos internos sugieren que los aglutinantes Optimer podrían superar a las moléculas alternativas que están probando actualmente.
“Para la terapia génica, permitir la administración dirigida de medicamentos funcionales a nuevos tejidos sigue siendo un desafío traslacional importante que impide el reconocimiento total del potencial de las terapias génicas. Nuestros estudios internos sugieren que hemos superado estos problemas al desarrollar estos aglutinantes Optimer y podríamos ofrecer nuevas esperanzas para medicamentos de precisión para la enfermedad hepática, un grupo de pacientes que está muy desatendido y con opciones de tratamiento limitadas.
“Espero poder apoyar a nuestros socios en el uso de los vehículos de reparto Optimer y actualizar el mercado a medida que avanza esta asociación”.