Deshawn “DJ” Chow Esperó un año para recibir un tratamiento que podría cambiar su vida. El joven de 19 años nació con la enfermedad de células falciformes, lo que hace que sus glóbulos rojos tengan forma de media luna y sean pegajosos. Las células deformes se acumulan y bloquean los vasos sanguíneos, cortando el oxígeno a partes del cuerpo y provocando episodios de dolor insoportable. La enfermedad afecta a unas 100.000 personas en Estados Unidos, la mayoría de ellas negras.
El dolor era cada vez más frecuente para Chow en la escuela secundaria, lo que lo llevaba al hospital con frecuencia. Extrañaba la escuela, las fiestas de cumpleaños y las pijamadas con amigos. A veces, el dolor duraba días. “Es como si mi cuerpo estuviera ardiendo”, dice.
Hace un año, descubrió un nuevo tratamiento llamado Casgevy que podría poner fin a su larga batalla contra el dolor. es el primer medicamento aprobado utilizar la tecnología ganadora del Premio Nobel conocida como Crispr, un tipo de edición genética. Chow recibió a Casgevy el 5 de diciembre en el City of Hope Cancer Center de Los Ángeles. Está entre los primeros pacientes en los EE. UU. en recibir el tratamiento. desde su aprobación en diciembre de 2023. También fue aprobado para la beta talasemia, un trastorno sanguíneo relacionado, en enero.
Debido a las complejidades de fabricación, los retrasos en los seguros y la extensa preparación que implica para los pacientes, pocas personas en los EE. UU. han recibido una dosis de Casgevy desde que estuvo disponible comercialmente. El lento lanzamiento subraya la naturaleza complicada de comercializar tratamientos médicos de vanguardia y hacerlos llegar a los pacientes. Otro tratamiento genético para la anemia falciforme, Lyfgenia, obtuvo la aprobación en diciembre pasado y el primer paciente fue tratado en septiembre. Fabricado por Bluebird Bio, utiliza una tecnología más antigua que introduce un nuevo gen para tratar la enfermedad.
Vertex Pharmaceuticals y Crispr Therapeutics, que desarrollaron Casgevy, no han dicho públicamente cuántos pacientes han recibido la terapia hasta ahora. WIRED llegó a todos 34 hospitales estadounidenses aprobados para administrarlo a partir de diciembre. De los 26 que proporcionaron respuestas, sólo City of Hope y Children’s National Hospital en Washington, DC dijeron que habían administrado Casgevy. (Tres hospitales declinaron hacer comentarios y otros cinco no respondieron a múltiples consultas). Chow es el primer paciente con anemia falciforme de City of Hope, mientras que un paciente con beta talasemia ha sido tratado en Children’s National. Varios centros autorizados dijeron a WIRED que comenzarán las infusiones de Casgevy a principios de 2025.
“El proceso de obtención de este medicamento es muy diferente al de simplemente tomar una pastilla”, dice Leo Wang, hematólogo-oncólogo de Chow en City of Hope. Es una terapia única que implica recolectar y editar las células madre de una persona. Para el paciente, significa una dura ronda de quimioterapia antes de recibir las células y un mes en el hospital después.