Según un comunicado de prensa reciente de sus fabricantes, una nueva píldora para tratar la demencia está brindando resultados “de primera línea” prometedores en ensayos clínicos en etapa inicial.
El tratamiento, llamado VES001 en honor a su desarrollador Vesper Bio, está diseñado para abordar la demencia frontotemporal (DFT), el tipo más común de demencia en los menores de 60 años.
En un ensayo de seguridad preliminar de dos partes en dos centros médicos de los Países Bajos y el Reino Unido, se administró VES001 a personas que no mostraban signos de FTD, incluidos seis voluntarios con un mayor riesgo genético de padecer la afección.
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En aquellos en riesgo participantes, el tratamiento diario aumentó la sangre y el líquido cefalorraquídeo Los niveles de una proteína llamada progranulina, que a menudo falta en personas con FTD, en un promedio de más del 95 por ciento, en relación con su valor inicial al comienzo del ensayo de 3 meses.
Sin efectos secundarios graves reportados, el tratamiento ha superado su primer obstáculo de seguridad después de años de investigación sobre formas de contrarrestar los déficits de progranulina en el cerebro.
“Esto significa que ahora tenemos esperanzas de un tratamiento que podría potencialmente prevenir el desarrollo de esta forma de demencia en personas con riesgo genético, transformando así conceptualmente el futuro de la terapia de la demencia”, dice el director científico de Vesper Bio, Anders Nykjær, bioquímico médico del Instituto Danés de Investigación de Neurociencia Traslacional (DANDRITE) de la Universidad de Aarhus en Dinamarca.
Los investigadores que realizaron el ensayo no han compartido datos detallados más allá de los resultados principales descritos en el comunicado de prensa de la compañía, y los hallazgos deben ser revisados por pares. Si bien los resultados son alentadores, es necesario interpretarlos con cautela.
La progranulina juega un papel vital en la salud y funcionalidad de las neuronas. Los científicos han relacionado previamente mutaciones en el gen de la progranulina (GRN), y una interrupción posterior en la producción de progranulina, con daños en el cerebro que causan la FTD.
Ese déficit de progranulina es para lo que se diseñó VES001, y los investigadores detrás del ensayo creen que podría ayudar a personas con y sin mutaciones GRN. Si se pueden mantener los niveles de progranulina, es posible que, en teoría, la DFT nunca se desarrolle.
El tratamiento se centra en el receptor de sortilina, conocido por eliminar la progranulina del cerebro. La función principal de VES001 es limitar la eficacia del receptor de sortilina, retardando la eliminación de progranulina.
“Durante varios años hemos estado estudiando el papel del receptor de sortilina en la neurodegeneración”, afirma Nykjær.
“Ver este conocimiento traducido en un tratamiento que ahora muestra resultados clínicos prometedores es un gran paso adelante en este campo y un testimonio de la importancia vital de la investigación básica para el desarrollo de nuevas terapias”.
En aquellos con una mutación genética GRN, se demostró que el tratamiento devuelve la progranulina a niveles casi normales tanto en el plasma sanguíneo como en el líquido cefalorraquídeo que viaja por el sistema nervioso del cuerpo, entregando nutrientes y eliminando desechos.
Los investigadores no determinarán un cronograma para que los tratamientos estén disponibles para el público (se necesitarán ensayos clínicos adicionales antes de que eso suceda), pero hasta ahora, todo va bien para VES001. Y la diferencia que podría hacer es enorme.
“El aumento de los niveles de progranulina a niveles normales en estos portadores de mutaciones asintomáticos, que saben que desarrollarán síntomas en los próximos 10 a 20 años, habla del potencial futuro de este tratamiento para evitar que las personas desarrollen síntomas de FTD”, dice el neurólogo Jonathan Rohrer, investigador principal del ensayo en el Instituto Queen Square de Neurología del University College de Londres.
Los ensayos están registrados en ClinicalTrials.gov, aquí y aquí, y el comunicado de prensa de Vesper Bio está aquí.