Una radiografía de color falso que muestra un gran defecto del tubo neural (rojo) en ambos lados de la parte baja de la espalda en una persona con espina bífida.
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Se ha utilizado un parche elaborado con células madre de placentas de donantes para tratar fetos en el útero con una forma grave de espina bífida como parte de un ensayo pionero en el mundo. El nuevo enfoque parece haber revertido una complicación cerebral asociada con la afección congénita al menos tan eficazmente como el tratamiento habitual, pero se espera que permita que más niños caminen a largo plazo.
La madre de uno de los bebés, que ahora tiene 4 años, dice que esperaba que su hijo Toby necesitara una silla de ruedas cuando le diagnosticaron esta afección en el útero. “Pero Toby está sano. [and] ha alcanzado todos sus hitos (camina, corre y salta) y no tiene problemas con el control de la vejiga, lo cual es poco común en las personas con esta afección”, dice.
La espina bífida, que afecta aproximadamente a 1 de cada 2800 nacimientos en los EE. UU. cada año, ocurre cuando la columna y la médula espinal del bebé no se desarrollan completamente en el útero. En la forma más grave de la afección, llamada mielomeningocele, la médula espinal y el tejido circundante sobresalen de un espacio en las vértebras, lo que a menudo afecta la movilidad y el control de los intestinos y la vejiga. Se desconoce la causa de la espina bífida, pero la deficiencia de ácido fólico durante el embarazo aumenta el riesgo.
Uno de los tratamientos estándar implica una cirugía en el útero que mete la médula espinal y el tejido circundante dentro de las vértebras, antes de coser la piel para formar un sello hermético. “Pero muchos niños todavía terminan sin poder caminar y hay [usually] No hay mejora en el control de los intestinos o la vejiga”, dice Diana Farmer de la Universidad de California, Davis.
Esto llevó a Farmer y sus colegas a preguntarse si la adición de células madre podría ayudar a promover el crecimiento y la reparación del tejido espinal. Para averiguarlo, reclutaron a seis mujeres embarazadas que tenían fetos con mielomeningocele.
Aproximadamente a las 24 semanas de gestación, todos los fetos habían desarrollado una complicación común llamada hernia del rombencéfalo, donde se acumula demasiado líquido en el cráneo, empujando la parte inferior del cerebro, el cerebelo, a través de un agujero en la base del cráneo. La cirugía estándar a menudo ayuda a revertir la hernia del rombencéfalo, pero muchos niños aún tienen complicaciones.
En el último ensayo, todos los fetos se sometieron a la cirugía estándar pero también recibieron un parche, que medía unos pocos centímetros de largo, que contenía células madre derivadas de placentas donadas que estaban incrustadas en una matriz de proteínas pegajosas. Los cirujanos colocaron este parche en la columna antes de coser la piel a su alrededor. “Las células secretan su jugo mágico de células madre”, dice Farmer.
Al nacer, el sitio de la cirugía había sanado bien en todos los bebés, sin signos de crecimiento celular anormal. “Una preocupación clave era que agregar células madre en un feto haría que las células crecieran como locas, pero no vimos eso”, dice Farmer. Las resonancias magnéticas de sus cerebros también mostraron que el tratamiento revirtió por completo la hernia del rombencéfalo.
“Mi opinión personal es que esto mejorará los resultados a largo plazo en comparación con el enfoque estándar. [based on evidence from animal studies]”, dice Panicos Shangaris del King’s College de Londres.
Los investigadores esperan evaluar esto en un ensayo en el que 35 fetos con mielomeningocele recibirán el parche de células madre y sus resultados se compararán con un estudio anterior que utilizó la cirugía convencional, dice Farmer.
Pero Shangaris dice que una mejor comparación, que es más probable que conduzca a la aprobación del tratamiento, sería comparar los dos enfoques en un ensayo directo que evalúe su seguridad y eficacia en fetos asignados aleatoriamente a cada intervención.
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