Profluent, empresa de diseño de proteínas basada en IA, ha aprovechado la inteligencia artificial para diseñar un editor de genes de código abierto llamado OpenCRISPR-1, lo que demuestra que la tecnología se puede utilizar para crear moléculas con el poder de editar el ADN humano.
La tecnología CRISPR, de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas, desarrollada hace más de una década, permite a los científicos modificar con precisión las secuencias de ADN dentro de los organismos vivos.
Las posibles aplicaciones van desde tratamientos para trastornos genéticos hasta la investigación de mecanismos de enfermedades.
Las moléculas que diseña son totalmente sintéticas y no existen en la naturaleza, a diferencia de tecnologías anteriores de edición genética, como CRISPR-Cas9.
La empresa ofrece OpenCRISPR-1 de código abierto para investigación ética y uso comercial gratuitos y publicado la ciencia detrás del desarrollo de la proteína en una publicación preimpresa.
“Intentar editar el ADN humano con un sistema biológico diseñado por IA fue un disparo a la luna científico”, dijo Ali Madani, cofundador y director ejecutivo de Profluent, en un declaración. “Nuestro éxito apunta a un futuro en el que la IA diseña con precisión lo que se necesita para crear una gama de curas personalizadas para las enfermedades”.
POR QUÉ ESTO IMPORTA
La IA estuvo en el centro de este logro, ya que la empresa entrenó modelos de lenguaje de gran tamaño (LLM) en secuencias a gran escala y contexto biológico.
El equipo de Profluent desarrolló una base de datos de 5,1 millones de proteínas similares a Cas9, y el modelo de IA se entrenó en esta base de datos para crear proteínas potenciales para uso CRISPR.
Esto permitió al LLM crear nuevos editores de genes desde cero a medida que aprendía a través de ejemplos encontrados en la naturaleza.
Después de reducir los resultados, identificaron OpenCRISPR-1, una proteína que funciona de manera similar a Cas9 pero con mucho menos impacto en sitios no objetivo. Esto lo hace más preciso y causa un daño mínimo al ADN.
El objetivo del OpenCRISPR-1 de código abierto es fomentar el uso de la IA para la investigación ética y el uso comercial, particularmente en el desarrollo de medicamentos que aprovechen CRISPR.
“Creemos que al hacerlo podemos ayudar a acelerar el ritmo del descubrimiento y la innovación en este campo”, dijo Madani. “Nuestra visión es hacer que la biología pase de estar limitada por lo que se puede lograr en la naturaleza a poder utilizar la IA para diseñar nuevos medicamentos precisamente de acuerdo con nuestras necesidades”.
Añadió que la compañía tiene la intención de asociarse con instituciones de investigación de vanguardia y desarrolladores de medicamentos que trabajan a lo largo del ciclo de vida del desarrollo de medicamentos para permitir que los medicamentos CRISPR estén disponibles para una mayor cantidad de pacientes y para una mayor cantidad de trastornos.
LA TENDENCIA MÁS GRANDE
Las tecnologías de edición de genes, incluidas SHERLOCK y DETECTR, son transformando el diagnóstico digitalpermitiendo la detección rápida de enfermedades infecciosas como la COVID-19.
Empresas como Atomwise, Deep Genomics y Valo están incorporando la edición de genes en los procesos de descubrimiento de fármacos, revolucionando el desarrollo de tratamientos.
Más allá de la edición genética, la IA impulsa todo, desde software de análisis de médula ósea a descubrimiento de medicamento y plataformas para ayudar emparejar a los pacientes con los medicamentos adecuados para el tratamiento del cáncer.