Según Martin Makary, jefe de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA), la droga Leucovorin ayudará a “cientos de miles de niños” con autismo. Pero un día después de que Makary elogió los poderes de Leucovorin en un evento de la Casa Blanca, algunos especialistas advierten que la ciencia para garantizar el entusiasmo de Makary está lejos de ser sólido.
Esos investigadores dicen que no se ha establecido la eficacia del medicamento, que los científicos no saben cuánto del medicamento dar o cómo las personas deberían tomarlo, y que faltan datos de seguridad en los niños. Según los planes actuales de la FDA, Leucovorin estará disponible solo para una minoría de personas autistas.
Todo esto ha llevado a una confusión generalizada, dicen los médicos, que también se preocupan por las expectativas creadas por Makary y otros funcionarios en la administración del presidente estadounidense Donald Trump.
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“He escuchado de muchas familias”, dice la psicóloga Catherine Lord de la Universidad de California, Los Ángeles. “Lo principal que dicen es: ‘¿Qué es esto? ¿Qué hacemos?'”
“No quiero que todos sean las esperanzas de todos que esta sea una cura mágica”, dice Rebecca Schmidt, epidemióloga molecular de la Universidad de California, Davis. “No es para todos”.
Vitamina en el centro de atención
En un anuncio del 22 de septiembre, Makary anunció la próxima aprobación de Leucovorin, una forma de folato vitamina, diciendo que “abriría la puerta a la primera vía de tratamiento reconocida por la FDA para el autismo”. Las personas con bajos niveles de folato en el líquido protector que rodea el cerebro y la columna vertebral a veces pueden exhibir rasgos asociados con el autismo, incluidos los desafíos en la comunicación social. Esta condición, llamada deficiencia de folato cerebral, podría deberse a anticuerpos deshonestos que atacan las propias proteínas del cuerpo, en este caso, proteínas que aseguran la importación de folato en el cerebro.
Ha habido ensayos clínicos de leucovorina, también llamados ácido folínico, en autismo, pero los estudios hasta la fecha han sido pequeños. Por ejemplo, un ensayo clínico reciente inscribió a unos 80 niños de 2 a 10 años, y proporcionó suplementos de ácido folínico a aproximadamente la mitad de los participantes. Ni los participantes ni sus médicos sabían quién recibió el suplemento y quién recibió un placebo. Los participantes que recibieron el suplemento informaron mayores mejoras en interacciones sociales y habilidades lingüísticas que aquellos que recibieron el placebo.
Después de que se publicó el ensayo, algunos investigadores expresaron posteriormente las preocupaciones de que la evaluación de esas mejoras fue subjetiva y que el estudio fue demasiado pequeño para detectar diferencias sutiles en la respuesta.
Llame para pruebas más grandes
Pero el tamaño no es lo único que importa en los ensayos clínicos, dice Dan Rossignol, un médico de familia en Aliso Viejo, California, que ha estudiado los datos sobre Leucovorin y, a veces, los prescribe a niños autistas. El efecto de la leucovorina en los ensayos ha sido lo suficientemente grande como para ser evidente incluso con un pequeño número de participantes, dice. Específicamente, Rossignol señala un estudio clínico temprano de leucovorina, en el que solo participaron 48 niños, pero algunos experimentaron mejoras marcadas en una evaluación estandarizada del habla.
“Pero sería genial si se hicieran más estudios con más niños”, dice. “Entonces podríamos descubrir qué niños responden mejor”. Por lo general, los estudios presentados para la aprobación de la FDA de un medicamento para el autismo podrían tener datos de cientos de niños, dice, pero ha sido difícil recaudar el dinero para ensayos más grandes. Rossignol dice que él y un colega han estado en conversaciones con la administración del presidente estadounidense Donald Trump para presentar el caso de Leucovorin.
El lunes, la administración Trump dijo que los Institutos Nacionales de Salud de los Estados Unidos planea monitorear los efectos de la aprobación anticipada de la FDA y estudiar posibles beneficios más amplios de Leucovorin en personas autistas. No se han publicado detalles sobre cómo se diseñarán dichos estudios.
No es una bala mágica
Independientemente de la eficacia de la terapia, no será una panacea. La aprobación propuesta por la FDA, que aún no se ha finalizado, se aplicaría solo a las personas con bajos niveles de folato en el líquido que rodea el cerebro y la médula espinal. Eso representa alrededor del 7 al 30% de las personas autistas, dependiendo de cómo se midan los niveles de folato, dice Alycia Halladay, directora de ciencias de la Fundación de Ciencias del Autismo en la ciudad de Nueva York. “Las familias están en los grupos de Facebook diciendo: ‘Podemos obtener una receta ahora'”, dice ella. “Y eso no es lo que va a pasar”.
El autismo es complejo y se cree que es causado por una amplia gama de factores. Es probable que ninguna terapia única se aplique a todas las personas autistas. “Si alguien te dice que han encontrado una cura de bala mágica para el autismo, dudas”, dice Halladay. “No habrá una causa y un tratamiento singular”.
La falta de datos de grandes ensayos significa que los médicos tendrán poco que continuar al determinar qué dosis prescribir, o cuánto tiempo los niños deben tomar Leucovorin antes de decidir si está funcionando, dice Halladay. “Esperamos que eventualmente haya orientación”, dice ella. Rossignol dice que la mayoría de los estudios clínicos de leucovorina en niños autistas han usado la misma dosis, lo que podría proporcionar un punto de partida para los médicos.
La leucovorina se ha utilizado durante mucho tiempo para aliviar algunos efectos secundarios de la quimioterapia y los tratamientos de supresión inmune y parece ser seguro en ese contexto. Pero hay datos escasos para confirmar que es seguro para los niños autistas, dice Schmidt. “No conozco ninguna evidencia que muestre un daño real”, dice ella. “Pero tampoco hay mucha evidencia todavía en esta población”.
A Schmidt está particularmente preocupado de que las personas embarazadas puedan comenzar a tomar Leucovorin. “Se sabe menos sobre las dosis apropiadas y cosas así durante el embarazo”, dice ella.
Falsos positivos
Mientras tanto, algunas familias con autismo han estado clamando por Leucovorin durante años, a veces comprando a los médicos que se los prescribirán a pesar de la falta de aprobación de la FDA como medicamento para el autismo. Rossignol dice que las personas han venido de 80 países para visitar su clínica y que sus dos hijos con autismo se han beneficiado del tratamiento con leucovorina.
Lord dice que ella conoce a los neurólogos que han acordado recetar el medicamento a pesar de las dudas sobre la falta de datos, porque al menos entonces saben que pueden monitorear la seguridad del medicamento en sus pacientes. Y Lord recuerda cuando los resultados de pequeños ensayos clínicos de otras intervenciones de autismo en años pasados energizaron la comunidad de autismo, solo para rendir decepción cuando los grandes estudios demostraron que los resultados son falsos positivos.
“Es muy fácil obtener hallazgos de falsos positivos en la investigación del autismo”, dice James Cusack, director ejecutivo de Autistica, una organización benéfica de investigación y campaña del autismo del Reino Unido en Londres, que es autista. “El umbral para demostrar algo es eficaz es muy, muy alto en autismo”.
No todos con autismo buscan tratamiento. A algunos grupos y personas autistas les gustaría haber tratamientos, dice Cusack, y “su voz es importante en toda esta discusión”. Pero muchas personas encuentran que la narración y el miedo en torno al autismo que la administración Trump está generando es estigmatizante y negativa, dice: “Todo es una distracción, una pérdida de tiempo, recursos y esfuerzos”.
Cusack dice que el objetivo urgente debe ser reconocer las desigualdades que experimentan las personas autistas y encontrar formas de garantizar que las personas autistas obtengan atención médica, asistencia de salud mental y apoyo laboral.
Con informes adicionales de Helen Pearson
Este artículo se reproduce con permiso y se publicó por primera vez el 23 de septiembre de 2025.