Una nueva terapia de trasplante celular restaura la producción de insulina en pacientes con diabetes tipo 1

La terapia de trasplante celular ofrece una nueva esperanza para la diabetes tipo 1

Los científicos han trasplantado con éxito células productoras de insulina editadas genéticamente a un hombre con diabetes tipo 1, lo que le permite producir parte de su propia insulina sin inmunosupresores.

Este video es parte de “Innovaciones en: diabetes tipo 1”, un informe especial editorialmente independiente que se produjo con el apoyo financiero de Vertex.

Carin Leong: ¿Qué pasaría si las personas con diabetes tipo 1 pudieran empezar a producir su propia insulina?

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Los científicos acaban de dar un gran paso en esa dirección. Trataron a un paciente con 80 millones de células productoras de insulina fabricadas en laboratorio y diseñadas para esconderse del sistema inmunológico. Esta es la primera vez que un trasplante de células como este no ha provocado un rechazo en un ser humano, y los investigadores dicen que esto abre posibilidades interesantes para el tratamiento de la diabetes y otras enfermedades autoinmunes en el futuro.

Alrededor de dos millones de personas en los EE. UU. viven actualmente con diabetes tipo 1. Es una enfermedad autoinmune en la que el cuerpo elimina por error las células del páncreas que producen insulina. Sin esta hormona, las personas tienen que depender de inyecciones y bombas todos los días para mantener el nivel de azúcar en sangre bajo control y evitar complicaciones graves.

Los científicos han intentado reemplazar estas células productoras de insulina antes, pero el cuerpo siguió atacándolas. Y los pacientes necesitarían tomar fuertes medicamentos inmunosupresores de por vida, que vienen con su propia lista de efectos secundarios.

Esta vez, los investigadores tomaron células de donantes y utilizaron la técnica de edición de genes CRISPR para desactivar dos genes que normalmente indican al sistema inmunológico que ataque células extrañas y al mismo tiempo aumentan la expresión de un gen que desalienta los ataques de las células inmunitarias del cuerpo.

Entonces, 12 semanas después de inyectar estas células al paciente, todavía estaban vivas y produciendo insulina en su cuerpo. Por supuesto, no era una tonelada: alrededor del 7 por ciento de lo que necesitaría para deshacerse por completo de las inyecciones de insulina. Pero los expertos dicen que es un hito importante para su cuerpo producir incluso un poco de insulina por sí solo y, lo más importante, sin la necesidad de inmunosupresores. Continuarán monitoreándolo durante el próximo año y probarán dosis más altas de estas células editadas. Y si todo va bien, esto podría conducirnos hacia una cura para la diabetes tipo 1.

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