La grave y agresiva enfermedad autoinmune conocida como neuromielitis óptica (NMO) acaba de encontrar una nueva coincidencia.
Sin tratamiento, la NMO puede provocar una discapacidad grave, ya que los anticuerpos rebeldes (AQP4-IgG) destruyen las células de soporte de los astrocitos en el cerebro y la médula espinal.
Existen terapias para controlar la afección, pero son costosas, no siempre efectivas y conllevan sus propios riesgos, y las recaídas son comunes.
Introduzca el trasplante alogénico de células hematopoyéticas (aloHCT), que ha dado resultados extremadamente positivos tras el tratamiento de dos individuos, según informaron investigadores del Instituto Científico IRCCS San Raffaele en Italia.
Funciona mediante el uso de células madre donadas de otra persona, que luego se utilizan para reiniciar el sistema inmunológico del paciente y reprogramarlo para que deje de luchar contra sí mismo.
Ambos pacientes tenían 28 años cuando fueron tratados y los resultados han sido increíbles.
“Durante más de 15 años de seguimiento, ambos pacientes se mantuvieron libres de recaídas y sin inmunosupresión continua, acompañada de una mejor calidad de vida y la desaparición permanente de los anticuerpos que provocaban la enfermedad”, escriben los investigadores en su artículo publicado.
“Sus nuevos sistemas inmunológicos se mantuvieron estables y mostraron características consistentes con una mejor regulación inmune”.
El paciente masculino ha mejorado en términos de función neurológica y ha tenido dos hijos desde el tratamiento con aloHCT. Ahora “ha retomado una vida normal”, en palabras de los investigadores.
Si bien el cambio no ha sido tan dramático en la paciente, ha “alcanzado una buena calidad de vida”, sin necesidad de más medicación. También ha podido recuperar algo de uso de sus brazos.
“Hasta la fecha, ninguna terapia aprobada permite a los pacientes permanecer libres de tratamiento manteniendo un control sostenido de la enfermedad y la desaparición completa de los anticuerpos patógenos”, escriben los investigadores.
El enfoque alloHCT se ha utilizado anteriormente para tratar afecciones como el cáncer y la anemia de células falciformes, y se ha probado contra la NMO una pequeña cantidad de veces antes, pero este es el seguimiento más largo de pacientes con alloHCT con NMO informado hasta la fecha, a 15 y 16 años.
Antes de trasplantar las células madre, al hombre y a la mujer se les administraron medicamentos de quimioterapia fludarabina y treosulfano, para eliminar las células B del sistema inmunológico y prepararlas para un reinicio. Estas células B producen los anticuerpos AQP4-IgG que atacan a los astrocitos.
A medida que las células sanas del donante se añaden al torrente sanguíneo, se multiplican y reconstruyen las defensas del cuerpo desde cero, sin los atacantes rebeldes AQP4-IgG.
Es una opción drástica y muchas cosas pueden salir mal a medida que el sistema inmunológico se apaga y se reactiva nuevamente.
Pero como muestra este estudio, si se hace con cuidado, puede superar los efectos dañinos de la neuromielitis óptica. Tenga en cuenta que estos pacientes fueron seleccionados porque los enfoques de tratamiento anteriores no habían funcionado.
“En este panorama terapéutico en evolución, aloHCT debe considerarse dentro de un marco de riesgo-beneficio individualizado y equilibrado”, escriben los investigadores.
“Es mejor reservar su uso para pacientes más jóvenes cuidadosamente seleccionados que son intolerantes a las terapias estándar y presentan una enfermedad agresiva refractaria al tratamiento o afecciones autoinmunes concomitantes”.
El largo tiempo de seguimiento de este estudio en particular es evidencia de los efectos duraderos del procedimiento, incluso si estamos hablando de una muestra pequeña de solo dos personas.
Es arriesgado, sin embargo. Después del alloHCT, el hombre desarrolló una inmunodeficiencia crónica que requirió suplementación continua con anticuerpos y tuvo un ataque de inflamación de los ganglios linfáticos que se resolvió por sí solo, mientras que la mujer desarrolló un cáncer de vejiga que fue tratado quirúrgicamente.
La causa de la condición del hombre sigue sin explicación y no se demostró que ninguna de las complicaciones se debiera directamente al trasplante. Los investigadores están interesados en aprender más sobre cómo esta opción de tratamiento podría enfrentarse a otros enfoques emergentes.
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Ahora estamos viendo aparecer una variedad de tratamientos de “restablecimiento” del sistema inmunológico, respaldados por la ciencia, ya sea utilizando células de donantes o de los propios pacientes. A medida que se desarrollan mejoras en la forma en que se administran estos tratamientos y se minimizan los riesgos, es una ruta prometedora para explorar.
“Estos hallazgos sugieren que, en casos seleccionados, el reemplazo del sistema inmunológico puede lograr el control de la enfermedad a largo plazo y posiblemente una cura, aunque se necesitan estudios más amplios para confirmar la seguridad e identificar candidatos apropiados”, escriben los investigadores.
La investigación ha sido publicada en Med.
Este artículo fue verificado por Kate Mallord y editado por Peter Dockrill. Si bien nos enorgullecemos de nuestro proceso, somos humanos. Si detecta un error, háganoslo saber.