Una nueva terapia diseñada para eliminar los cúmulos tóxicos de una proteína que se cree es responsable de Parkinson La enfermedad se ha mostrado prometedora en las primeras etapas. ensayos clínicos.
Producido por la empresa biotecnológica estadounidense Vaxxinity, el candidato a inmunoterapia con nombre en código UB-312 es el primer tratamiento que ha demostrado ser capaz de reducir las concentraciones de alfa-sinucleína (α-syn) en el líquido cefalorraquídeo, lo que supone un importante paso adelante para ralentizar (o incluso detener) el progreso del trastorno.
Aunque los resultados del ensayo aún no se han publicado ni revisado por pares, los informes de los funcionarios de la compañía son optimistas y sugieren que están ante algo grande.
“Lo que vemos en nuestro programa UB-312 es el potencial de cambiar toda la conversación sobre el tratamiento y la prevención del Parkinson”. dice Lou Reese, cofundador y presidente ejecutivo de Vaxxinity.
“Nuestros hallazgos sugieren que UB-312 podría transformar la atención del Parkinson, ofreciendo esperanza de mejores resultados con un tratamiento modificador de la enfermedad. El futuro no está a décadas de distancia: los pacientes de Parkinson de hoy pueden tener esperanzas para un futuro cercano, no lejano”.
La enfermedad de Parkinson es una condición neurodegenerativa que se manifiesta progresivamente en rigidez, temblores y lentitud de movimientos. Sólo superado por Alzheimer en prevalencia, casi un millón de personas en los EE.UU. tienen un diagnóstico, cifra que se espera que aumente en otros 200.000 a finales de la década.
Los síntomas de la enfermedad se remontan a la muerte de células nerviosas críticas en una región cercana al tronco del encéfalo que es Indirectamente involucrado en el control motor fino.. Aunque los desencadenantes iniciales de esta degeneración sólo se han asociado vagamente con potencial genético y factores ambientales, Un cuarto de siglo de investigación. Implica fuertemente que α-syn desempeña un papel fundamental en el progreso de la enfermedad de Parkinson.
Producida para regular la comunicación entre neuronas, la proteína tiene un lado siniestro una vez que se acumula en grupos insolubles, dañando componentes como las mitocondrias y alterando los equilibrios típicos de las células.
Los nuevos usos terapéuticos de Vaxxinity anticuerpos para atacar estos grumos tóxicos, ignorando las proteínas disueltas y dejándolas llevar a cabo sus actividades diarias. Un ensayo clínico Un estudio realizado hace unos años con 50 voluntarios sanos demostró que el procedimiento es en general seguro y con efectos secundarios relativamente leves.
En este último ensayo aleatorio y doble ciego en 20 pacientes diagnosticados con la enfermedad de Parkinson, se demostró que los anticuerpos se unen exclusivamente a formas agregadas de α-syn. El análisis del líquido cefalorraquídeo de aquellos que recibieron UB-312 reveló una caída del 20 por ciento en sus niveles habituales de agregados de α-syn, en comparación con una disminución del 3 por ciento en aquellos que recibieron un placebo.
Las pruebas clínicas de seguimiento en pacientes con concentraciones detectables de anticuerpos inducidos por UB-312 en sus muestras de líquido cefalorraquídeo sugirieron que la eliminación de los grupos de proteínas puede mejorar los movimientos necesarios para la vida diaria.
“Actualmente, no existen tratamientos que aborden las condiciones subyacentes del Parkinson y estamos muy entusiasmados con estos datos sobre el compromiso objetivo”. dice vicepresidente senior de investigación de Vaxxinity, Jean-Cosme Dodart.
“Esto nos da la confianza de que vamos tras el objetivo correcto y de una manera estadística y clínicamente relevante para los pacientes. Hay nuevas esperanzas en el horizonte”.
Lograr superar ese horizonte todavía depende de que otros ensayos clínicos integrales continúen demostrando que la terapia es un medio seguro y eficaz para mejorar la calidad de vida de los pacientes de Parkinson.
Con tan pocos tratamientos prometedores en desarrollo, incluso las pequeñas esperanzas pueden significar mucho para el creciente número de personas que se enfrentan a la pérdida gradual del control motor en los próximos años.