En una pequeña prueba inicial en personas, los investigadores han demostrado que una sola infusión de un novedoso tratamiento de edición genética puede reducir el colesterol, la sustancia grasa que obstruye y endurece las arterias con el tiempo.
El experimento se llevó a cabo en 10 participantes con una enfermedad hereditaria que causa niveles extremadamente altos de colesterol LDL o «malo», que puede provocar un ataque cardíaco a una edad temprana. A pesar de estar tomando medicamentos para reducir el colesterol, los voluntarios ya padecían una enfermedad cardíaca. Se unieron a un ensayo en Nueva Zelanda y el Reino Unido dirigido por Verve Therapeutics, una empresa de biotecnología con sede en Cambridge, Massachusetts.
El tratamiento de edición de genes tiene como objetivo reducir permanentemente el colesterol mediante el uso crujiente editar un gen en el hígado. Los investigadores administraron una única infusión, en diferentes dosis, a los pacientes cuya edad promedio era de 54 años. Si bien las dosis más bajas no tuvieron mucho efecto, la dosis más alta redujo el colesterol LDL en un 55 por ciento en el único paciente que la recibió. Mientras tanto, dos pacientes que recibieron la siguiente dosis más alta experimentaron reducciones del 39 por ciento y del 48 por ciento.
El primer paciente fue tratado hace apenas seis meses y los investigadores todavía están siguiendo a todos los participantes. Los resultados preliminares se presentaron en la reunión anual de la Asociación Estadounidense del Corazón en Filadelfia el 12 de noviembre.
La edición genética podría proporcionar una opción más duradera para tratar el colesterol alto hereditario, que hoy requiere medicación a largo plazo. “La atención actual consiste en pastillas diarias e inyecciones intermitentes que deben administrarse durante décadas. Esto supone una carga de tratamiento muy pesada para los pacientes, los proveedores y el sistema de atención sanitaria”, afirmó Andrew Bellinger, director científico de Verve Therapeutics, en una conferencia de prensa durante el fin de semana.
Pero nadie antes había utilizado la edición genética para reducir el colesterol en las personas. «Esta es una estrategia que podría ser revolucionaria», dijo Karol Watson, cardióloga de la UCLA, durante la conferencia de prensa. «Pero tenemos que asegurarnos de que sea seguro».
El tratamiento utiliza un Una forma más nueva y precisa de Crispr llamada edición base. inactivar un gen en el hígado llamado PCSK9. Este gen juega un papel fundamental en el control del colesterol LDL en la sangre. En lugar de cortar genes, como está diseñado para hacer Crispr, la edición de bases simplemente intercambia una letra de ADN por otra. El tratamiento de Verve está diseñado para cambiar una A por una G, lo que efectivamente convierte la PCSK9 gen desactivado.
