Los tumores de cerebro y médula espinal son los cánceres infantiles más mortales y los tratamientos para las formas más agresivas a menudo dejan a las familias con pocas opciones. Ahora, una terapia experimental con células inmunitarias ha superado un importante obstáculo inicial: varios niños no muestran signos de cáncer años después de recibir el tratamiento.
En un ensayo clínico en etapa inicial publicado la semana pasada en Nature Medicine, los investigadores describen el tratamiento, llamado terapia de células T con antígeno asociado a tumores (TAA), que utiliza las propias células inmunes del paciente para atacar proteínas que comúnmente se expresan en los tumores cerebrales pediátricos.
Entre los niños con tumores cerebrales recurrentes que participaron en el estudio, tres experimentaron resultados particularmente positivos. Estos tres habían tenido cánceres agresivos que habían progresado a pesar de años de quimioterapia, radiación y otros tratamientos existentes. Sin embargo, más de dos años y medio después de recibir la terapia con células T, los tres estaban vivos y no necesitaban tratamiento adicional. Y el cáncer de uno de estos participantes había desaparecido por completo.
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“Este estudio representa un paso importante hacia el desarrollo de terapias de células T más seguras y eficaces para niños con cánceres cerebrales devastadores. Nos alentó ver un beneficio clínico duradero en varios pacientes que de otro modo tendrían muy pocas opciones”, afirmó en un comunicado de prensa Catherine Bollard, directora de investigación del Children’s National Hospital y coautora principal del estudio.
El tratamiento funciona recolectando células T, las células de primera línea del sistema inmunológico que combaten el cáncer, de la sangre del paciente. En lugar de modificar genéticamente células inmunes, como se hace a veces con otras terapias, los investigadores identifican células T en el paciente que reconocen naturalmente tres proteínas que se encuentran en muchos tumores cerebrales. Luego, los investigadores multiplican las células en el laboratorio y las devuelven al paciente con la esperanza de desencadenar un ataque inmunológico contra el cáncer.
Estas terapias podrían ser especialmente valiosas para los cánceres de cerebro. Muchos tumores no se pueden extirpar por completo sin poner en riesgo las regiones del cerebro que controlan funciones esenciales como la respiración y el movimiento, mientras que la barrera hematoencefálica dificulta que los medicamentos lleguen a los tumores en dosis efectivas.
Como ensayo clínico de fase 1, el objetivo principal del estudio era determinar una dosis segura e identificar posibles efectos secundarios en lugar de demostrar que el tratamiento funciona. En general, la terapia fue bien tolerada, aunque dos pacientes experimentaron una inflamación tumoral grave y un niño con un tumor agresivo del tronco encefálico murió por complicaciones que los investigadores determinaron que estaban relacionadas con el tratamiento con la dosis más alta probada.
Aún así, otros investigadores del cáncer parecieron apoyar los resultados.
“Nadie está saltando y diciendo: ‘Esto es todo’ todavía”, dijo Tim Hassall, oncólogo pediátrico del Hospital Infantil de Queensland en Australia, que no participó en el estudio, en una entrevista con New Scientist. “Pero es alentador y es un paso más en nuestra comprensión de cómo utilizar terapias celulares para atacar los tumores cerebrales”.
Se necesitarán ensayos mucho más amplios para determinar si la terapia realmente mejora las tasas de supervivencia de estos cánceres agresivos. Pero para los niños que ya se han beneficiado, es difícil exagerar el impacto.
“Estos niños están creciendo; es realmente asombroso”, dijo el coautor principal y oncólogo pediátrico Eugene Hwang en la misma entrevista.
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