SeekRNA: ¿Una nueva era en la tecnología de edición genética?

La edición genética es una de las áreas de la medicina que evoluciona con mayor rapidez y es una de las más apasionantes. Desde que se cartografió el genoma humano (o al menos el 90 % de él en 2003), las terapias, las vacunas y las ediciones que adaptan o alteran el ADN se han vuelto cada vez más comunes.

Probablemente haya oído hablar de CRISPR, pero lo que muchos no saben es que CRISPR es solo una herramienta, una herramienta revolucionaria y pionera; sin embargo, ya no es la única forma de editar genes. Con el aumento de la investigación en todo el mundo, los científicos están desarrollando formas únicas de realizar la edición genética de manera más efectiva.

¿Qué es SeekRNA?

SeekRNA es una innovadora tecnología de edición genética desarrollada por el Dr. Sandro Ataide y su equipo en la Universidad de Sídney. Mejora las iteraciones anteriores y otros métodos de edición genética para ofrecer resultados más precisos.

Cómo funciona SeekRNA

El estándar de la industria—CRISPR-Cas9como sugiere el nombre, es en realidad dos cosas distintas. En primer lugar, tienes un fragmento de ARN especialmente sintetizado llamado ARN guía (gRNA), que tiene unos 20 pares de bases de longitud y se guía a sí mismo hasta la ubicación deseada para unirse al ADN. Ahora el gRNA sabe exactamente dónde ir. ¿El problema? No puede cortar la cadena de ADN para insertar sus nuevas bases. Aquí es donde entra en juego el segundo elemento, conocido como enzima cas9. Cas sigue al gRNA y corta la doble hélice del ADN para que se puedan eliminar, cambiar o insertar secuencias de ADN completamente nuevas de una secuencia.

Entonces, ¿por qué SeekRNA es tan diferente? Bueno, es el paquete completo: cortar, copiar y pegar, todo en uno. Derivado de genes naturales IS1111 y IS110 secuencias de inserción, la alta especificidad del objetivo de SeekRNA se logra a través de su uso exclusivo de seekRNA derivado de ARN no codificante (NCR), que guía la selección del sitio objetivo durante la transposición genética.

SeekRNA ha demostrado una notable versatilidad y precisión en los experimentos, reprogramando con éxito secuencias objetivo sin introducir mutaciones no deseadas. La transposasa única que utiliza SeekRNA (conocida como DEDD) se une a secuencias complementarias en el ADN objetivo, lo que permite la escisión precisa y la inserción de ADN nuevo sin necesidad de proteínas adicionales.

Los beneficios

Basándose en los cimientos de CRISPR, SeekRNA es una herramienta más limpia y precisa con más opciones y capacidad. La eliminación de la necesidad de diferentes proteínas Cas conlleva una serie de beneficios, como una mayor precisión, que reduce el riesgo de efectos no deseados que pueden provocar mutaciones no deseadas.

Esto hace que SeekRNA sea una herramienta versátil con amplias aplicaciones, desde el tratamiento de trastornos genéticos con intervenciones específicas hasta una gran cantidad de enfermedades con una base genética, que probablemente te darás cuenta de que son muchas. Por esta razón, los cursos universitarios, desde los de grado en salud y biomedicina hasta los de medicina y Programas DNP en línease están adaptando para incluir al menos lo básico.

Aplicaciones actuales

En esta etapa, SeekRNA todavía se encuentra en la etapa de investigación y desarrollo, pero muestra un gran potencial. Su precisión y especificidad se han demostrado en entornos de laboratorio, lo que muestra potencial para futuras aplicaciones en el campo de la medicina. Solo este año se han producido múltiples hitos en la edición genética, con nuevos métodos como ‘Edición de puentes‘ donde dos fragmentos de ADN en diferentes lugares se unen entre sí (mediante un puente) para formar secuencias completamente nuevas. Trasplantaron con éxito hígado de cerdo modificado genéticamente en un ser humano. Y más tratamientos mediante sistemas de edición genética Se están aprobando técnicas como CRISPR-Cas9.

Todas estas aplicaciones del mundo real se beneficiarán de herramientas de edición genética más precisas, confiables y personalizables como SeekRNA, es decir, una vez que salga del laboratorio.

Los competidores

Calificando la explosión de las biotecnologías de edición genética como una ‘carrera de armamentos’ Es un poco sensacionalista, pero no se aleja mucho de la realidad. Hay muchos empalmes genéticoscopiar y pegar tecnologías que normalmente se descubren en bacterias; hasta ahora, la mayoría se han basado en diferentes Proteínas Cas; de hecho, hay 287 de ellas registradasy probablemente se encuentren más.

Un sistema que no utiliza una proteína Cas es el CRISPR-ZFN. ZFN significa Nucleasas de dedos de zincque son proteínas diseñadas para atacar y cortar partes específicas del ADN. Combinan dominios de dedos de zinc, que se unen a secuencias de ADN particulares, con una enzima de corte llamada FokI. Al apuntar a ubicaciones precisas de genes, los ZFN actúan como tijeras moleculares, creando roturas en el ADN. Estas roturas pueden luego repararse de maneras que permiten a los científicos agregar, eliminar o alterar genes.

Otro sistema notable que no es Cas es el Nucleasas efectoras de tipo activador de la transcripciónmejor conocidas como TALEN. Las nucleasas efectoras son proteínas especializadas que se utilizan para la edición precisa de genes. Constan de dos partes principales: efectores similares a activadores de la transcripción (TALE) y una nucleasa. Los TALE están diseñados para unirse a secuencias de ADN específicas, mientras que la nucleasa corta el ADN en estos sitios específicos. Esta acción de corte crea roturas en el ADN, que se pueden reparar insertando, eliminando o modificando material genético. En términos simples, las TALEN funcionan como tijeras moleculares personalizadas que pueden cortar con precisión el ADN en lugares elegidos, lo que permite ediciones precisas para fines de investigación y terapéuticos.

¿Qué es posible?

Hemos analizado qué frena el avance de la tecnología actual y en qué puede ayudar SeekRNA, así que ¿qué podría ser posible? En medicina, estos avances podrían tener un impacto significativo en el tratamiento de trastornos genéticos. Al permitir correcciones genéticas precisas, enfermedades como la fibrosis quística, la distrofia muscular de Duchenne y la anemia de células falciformes podrían pronto ver avances que aborden las mutaciones desde sus raíces genéticas, proporcionando tratamientos curativos en lugar de meramente sintomáticos.

En el ámbito de la investigación sobre el cáncer, muy necesaria, las técnicas mejoradas de edición genética podrían permitir la edición dirigida de oncogenes y genes supresores de tumores, lo que conduciría a terapias más efectivas y personalizadas que minimizaran el daño a las células sanas.

Más allá de las aplicaciones médicas directas, estas tecnologías son prometedoras en el campo de la biología sintética y la biotecnología, ya que permiten la ingeniería de microorganismos para producir fármacos y otras moléculas biológicas complejas, lo que podría conducir a procesos de fabricación de medicamentos más eficientes.

Como si todo esto no fuera suficiente, las herramientas de edición genética mejoradas facilitan el desarrollo de tratamientos innovadores para enfermedades infecciosas al dirigirse a genomas virales con alta especificidad. A medida que estas tecnologías continúan avanzando, prometen transformar la investigación y la terapia biomédica, ofreciendo nuevas soluciones para algunos de los desafíos de salud más urgentes de la humanidad y abriendo las puertas a niveles sin precedentes de precisión genética.