Un tratamiento INNOVADOR basado en investigaciones realizadas por científicos españoles ha ayudado a niños nacidos con sordera incurable a oír por primera vez, un descubrimiento aclamado como un gran avance hacia la curación de la pérdida auditiva genética.
En un ensayo clínico en el que participaron 12 niños de entre 10 meses y 16 años, 11 participantes comenzaron a escuchar sonidos a las pocas semanas de recibir la terapia, y tres de ellos recuperaron una audición completamente normal e incluso respondieron a susurros y voces tranquilas.
Antes del tratamiento, los participantes no podían percibir ningún sonido inferior a 90 decibeles, aproximadamente el volumen de una motosierra o el motor de una motocicleta.
Ahora, muchos de ellos probablemente nunca necesitarán audífonos, creen los expertos.
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La terapia, denominada DB-OTO, fue creada por la farmacéutica estadounidense Regeneron, basándose en más de dos décadas de investigación genética realizada por científicos españoles.
Se dirige a una rara mutación en el gen OTOF, que impide que las células ciliadas del oído interno envíen señales de sonido al cerebro.
Al inyectar una copia funcional del gen defectuoso directamente en la cóclea (la delicada estructura en forma de espiral del oído interno), los médicos pudieron restaurar la capacidad de las células para procesar el sonido.
El procedimiento se realiza solo una vez y dura solo unas pocas horas, pero los resultados han cambiado la vida.
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Los padres describieron momentos emotivos cuando sus hijos reaccionaron a los sonidos por primera vez: giraban la cabeza ante las voces, aplaudían o sonreían cuando escuchaban sus nombres. En varios casos, el desarrollo del habla comenzó poco después del tratamiento.
Paula Río, presidenta de la Sociedad Española de Terapia Génica y Celular, dijo a El País: “Los resultados son realmente impresionantes y marcan un hito en el campo de la terapia génica para la pérdida auditiva”.
Los expertos dicen que el descubrimiento podría transformar las perspectivas de muchas familias afectadas por la sordera genética.
Aunque la mutación OTOF representa sólo un pequeño número de casos de sordera congénita, los científicos creen que el mismo enfoque podría adaptarse para atacar otros genes defectuosos, como el GJB2, una de las causas más comunes de pérdida auditiva hereditaria en todo el mundo.
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Los investigadores ahora están monitoreando a los niños para asegurarse de que los efectos sean duraderos y seguros.
Los primeros resultados sugieren que la terapia es estable, pero se necesita más tiempo antes de que pueda aprobarse para un uso más amplio.
“Los resultados son muy prometedores”, añadió Rio, “pero debemos esperar datos a largo plazo antes de hablar de una cura permanente”.
La contribución española al proyecto provino principalmente de equipos del Hospital Niño Jesús de Madrid y de la Universidad de Navarra, cuya investigación genética sentó las bases de la terapia.
Su trabajo ahora está inspirando estudios similares en Europa y Estados Unidos, lo que genera esperanzas de que la pérdida de audición causada por otros defectos genéticos pronto pueda tratarse de la misma manera.
Los resultados se publicaron a principios de octubre en el New England Journal of Medicine, una de las publicaciones médicas más importantes del mundo.
Si ensayos futuros confirman su éxito, DB-OTO podría convertirse en la primera terapia genética aprobada en el mundo para la sordera congénita y en una oportunidad que cambiará la vida de miles de niños que nunca han podido oír un solo sonido.
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